Enzyme sind unerlässlich für den Organismus, da sie die Aktivierungsenergie heruntersetzen und damit ermöglichen, dass chemische Reaktionen im Körper ablaufen können. Sie fungieren somit als Biokatalysatoren, strukturell betrachtet handelt es sich in der Regel um Proteine. Bekannte Beispiele sind α-Amylase, Pepsin, Lactasen und Lipasen. Dazu zählt auch die Alkohol-Dehydrogenase (ADH), die die Reaktion von Ethanol zu Acetaldehyd katalysiert und damit für den Alkoholabbau im Körper von Bedeutung ist.

Die körpereigenen Enzyme können allerdings auch als Angriffspunkt für Arzneimittel dienen. Ein prominentes Beispiel sind die Cyclooxygenasen (COX). Diese sind die wesentlichen Enzyme am Anfang einer Prostaglandinsynthese aus der Arachidonsäure, Dihomogammalinolensäure (DGLA) oder Eicosapentaensäure (EPA). Da der erste Schritt der Reaktion geschwindigkeitsbestimmend ist, haben die COX eine zentrale Funktion in der Regulation des Entzündungs- und damit auch des Schmerzgeschehens. COX lassen sich durch nichtsteroidale Antiphlogistika (NSAR) hemmen. Sie besitzen mehrere Unterformen (COX-1, COX-2), die mit unterschiedlichen Substanzen inhibiert werden können.

Weiterhin lassen sich Enzyme für die medizinische Diagnostik nutzen. So spielen bei Blutzuckermessungen die Glucose-Oxidase (GOD) oder Glucose-Dehydrogenase (GDH) eine Rolle, die Enzyme sind beispielsweise auf den Teststreifen lokalisiert. Aber auch aus körpereigenen Enzymen können Rückschlüsse auf Funktionen bestimmter Organe gezogen werden. Beispielsweise kann eine Bauchspeicheldrüsenentzündung durch die stark erhöhte Aktivität der Lipoprotein-Lipase und der Pankreas-Amylase im Blut diagnostiziert. Im Stuhl findet sich zudem bei den Betroffenen eine niedrige Konzentration an Chymotrypsin und Elastase.

Heutzutage werden immer mehr enantiomerenreine Arzneistoffe eingesetzt, ihre gezielte Synthese ist daher von besonderem Interesse. Auch hier kommen die Makromoleküle zum Einsatz: Sie werden in der enzymatischen Racematspaltung in der Arzneistoffproduktion eingesetzt. Der Vorteil ist, dass Enzyme mit hoher Selektivität nur das eine Enantiomer umsetzen. Somit können nach weiteren Schritten beispielsweise enantiomerenreine Arzneistoffe gewonnen werden. Zu dieser Gruppe zählen beispielsweise Levocetirizin und Escitalopram.

Aber auch aus der Therapie sind die Enzyme nicht wegzudenken: Pankreatinhaltige Arzneimittel wie Kreon (Mylan) oder Pangrol (Berlin-Chemie) werden in der Behandlung der exokrinen Pankreasinsuffizienz eingesetzt. Pankreatin ist ein Wirkstoffgemisch aus Lipasen, Amylasen und Proteasen, das der Verdauung dient. Derartige Arzneimittel müssen direkt mit der Mahlzeit eingenommen werden, damit sie im Dünndarm ihre Wirkung entfalten zu können. Die Dosierung richtet sich nach dem Schweregrad der Funktionsstörung der Bauchspeicheldrüse des Patienten.

Weitere bekannte Enzym-Präparate aus der Apotheke sind beispielsweise Phlogenzym aktiv (Mucos), ein Nahrungsergänzungsmittel mit Bromelain, Papain, Trypsin und Chymotrypsin. Yokebe Stoffwechsel Aktiv (Naturwohl) enthält unter anderem 10,5 Prozent Bromelain und soll den Stoffwechsel ankurbeln. Es gibt aber auch Enzym-haltige Arzneimittel, beispielsweise Bromelain POS (Ursapharm), das zur Begleitbehandlung bei akuten Schwellungen nach Operationen und Verletzungen, insbesondere der Nase und der Nebenhöhlen, indiziert ist. Wobenzym (Mucos) enthält die Enzyme Bromelain und Trypsin und wirkt entzündungshemmend.