BAH: PUMA = Zusatznutzen

Berlin -

Der Zusatznutzen bei Kinderarzneimitteln sollte grundsätzlich als belegt angesehen werden, wenn diese das gesonderte Zulassungsverfahren erfolgreich abgeschlossen haben. Das fordert der Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller (BAH). Bei den sogenannten PUMA-Arzneimitteln (Pediatric Use Marketing Authorization) handelt es sich um gezielte Weiterentwicklungen nicht mehr patentgeschützter Wirkstoffe für die Anwendung bei Kindern.

„Die Zulassung eines Kinderarzneimittels ist zurecht mit hohen regulatorischen Anforderungen verbunden“, sagt BAH-Hauptgeschäftsführer Dr. Martin Weiser. Um eine PUMA-Zulassung zu erhalten, müsse der Hersteller umfangreiche pädiatrische Studien und Konzepte bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vorlegen.

„Mit dem Erhalt einer PUMA-Zulassung ist der Zusatznutzen bereits bewiesen. Daher sollte der Zusatznutzen nicht in einem weiteren Verfahren erneut belegt werden müssen.“ Vielmehr, so Weiser, sollte die frühe Nutzenbewertung des G-BA nur noch das Ausmaß des Zusatznutzens bewerten.

Neben dem BAH forderte auch die Initiative Arzneimittel für Kinder (IKAM), für Kinderarzneimittel möglichst gute Zugangsvoraussetzungen zu schaffen. Wie bei Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten (Orphan drugs) sei davon auszugehen, dass es für die Behandlung bei Kindern und Jugendlichen keine therapeutisch gleichwertige Alternative gebe. „Daher ist eine erteilte PUMA-Zulassung als Zusatznutzen in der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe anzuerkennen“, so der IKAM-Vorsitzende Dr. Markus Rudolph.

2011 wurde mit dem Benzodiazepin Buccolam (Midazolam) von Viropharma gegen Krampfanfälle und zur Prämedikation vor einer Narkoseeinleitung das erste Arzneimittel im zentralisierten PUMA-Verfahren zugelassen.

Den jüngsten Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) begrüßen BAH und IKAM. Dieser hatte für Propranolol von Pierre Fabre, einem Wirkstoff mit PUMA-Zulassung, im Februar einen erheblichen Zusatznutzen bescheinigt. „Erfreulich ist, dass trotz der besonderen Aufwendungen, die Studien an Kindern erfordern, aussagekräftige Daten ermittelt und nun vom G-BA berücksichtigt werden konnten“, schreiben die beiden Verbände.

Propranolol wird klassischerweise zur Behandlung von Bluthochdruck eingesetzt. Seit April 2014 ist der Betablocker unter dem Handelsnamen Hemangiol auch zum Einsatz bei Säuglingen zugelassen, die ein behandlungsbedürftiges proliferatives infantiles Hämangiom haben.