Nach Schiedsspruch: Weiter Streit um Alkindi

Berlin -

Die Nutzenbewertung für das Hydrocortison-Präparat Alkindi sorgt weiterhin für Streit. Nachdem die Schiedsstelle zwischen Hersteller Diurnal und dem GKV-Spitzenverband einen Erstattungspreis vermittelt hat, meldet sich die herstellernahe „Initiative Arzneimittel für Kinder“ (IKAM) zu Wort. Sie wirft dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) vor, mit seinem Verhalten die Therapiesicherheit von Kindern zu gefährden.

Seit über einem halben Jahr zieht sich der Streit um den Erstattungspreis von Alkindi nun hin. Das Hydrocortison-Präparat erhielt Ende 2017 den sogenannten PUMA-Status (Paediatric Use Marketing Acess), also die vereinfachte Markterlaubnis für pädiatrische Nutzung, und wurde im Mai 2018 als neue Darreichungsform für die Ersatztherapie bei Niereninsuffizienz eingeführt. Es bietet erstmals eine patientenindividuelle Dosierung in Form eines Fertigarzneimittels. Das Präparat ist zu 0,5 mg, 1 mg, 2 mg und 5 mg in der Packungsgröße à 50 Stück als Granulat zur Entnahme aus Kapseln auf dem Markt. Indiziert ist das Arzneimittel zur Erhaltungstherapie bei Niereninsuffizienz bei Neugeborenen, Kindern und Jugendlichen. Für die gab es bisher kein Präparat mit Hydrocortison in entsprechend niedriger Dosierung.

Einen Rückschlag gab es im November mit der Nutzenbewertung: Der G-BA sah keinen Zusatznutzen. Das Gremium bemängelte die beiden vorgelegten nicht vergleichenden Studien Infacort 003 und 004, die keine Abwägung des Nutzens und des Schadens von Alkindi im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Hydrocortison als Rezepturarzneimittel oder Tablette) erlaubten. Auch die mündliche Anhörung hatte die Experten nicht überzeugt. Dass die derzeitige Versorgungssituation unzureichend ist, wurde nicht anerkannt.

Und so waren die Preisverhandlungen zwischen Hersteller und Kassen entsprechend schwierig. Zwar konnten sich beide Parteien angesichts des eindeutigen Bedarfs in der pädiatrischen Versorgung auf einen Preis oberhalb der bisherigen Vergleichstherapie einigen, doch beim konkreten Preis kamen sie auf keinen gemeinsamen Nenner. Diurnal wollte 1,32 Euro, die Kassen maximal 56 Cent pro Bezugsgröße. Nach dem die Verhandlungen gescheitert waren, rief Diurnal die Schiedsstelle an. Die sah „die Bedeutung des Arzneimittels in der Versorgung insbesondere von Neugeborenen und Kleinkindern“ bei einem Preis von 1,02 Euro angemessen wiedergegeben. Für Diurnal war auch das ein Rückschlag.

Diurnal hatte nach der Entscheidung bekanntgegeben, man wisse noch nicht, ob das Präparat angesichts des festgelegten Preises auf dem Markt bleiben könne. Der vom Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller (BAH) gegründete gemeinnützige Verein IKAM gibt Diurna nun Rückendeckung: Die Entscheidung des G-BA sei nicht nur „eine große Enttäuschung für jeden Hersteller pädiatrischer Arzneimittel, er erschwert und verhindert auch das Bestreben, die Entwicklung und Erforschung von weiteren, speziell für Kinder erprobten Medikamenten, weiterzuverfolgen“, heißt es in einer Mitteilung.

Basierend auf der vorangegangenen Entscheidung des G-BA sei derzeit zu befürchten, dass die Chancen des Herstellers, die Entwicklungs- und Herstellungskosten zu decken sowie den Vertrieb wirtschaftlich zu gestalten und zu finanzieren, schlecht stünden. Die Leidtragenden seien in der Konsequenz die Kinder und deren Eltern, „die bei der Behandlung ihrer Schützlinge kindgerechte Dosierungen durch Teilen oder Zerbrechen von ‚Erwachsenenarzneimitteln‘ selbst herstellen müssen“, so IKAM. Eine wirksame und sichere Therapieoption stelle diese Vorgehensweise nicht dar, da häufig das Risiko einer Über- oder Unterdosierung berge.

„Der Hersteller kommt einem bisher unerfüllten medizinischen Bedarf nach, da nun auch Kleinstkinder sicher therapiert werden können. Offenbar interessiert dies die Entscheidungsträger in Politik und Selbstverwaltung nicht“, so IKAM-Geschäftsführer Dr. Andreas Franken. Die Versagung des Zusatznutzens sei „besorgniserregend“ und es sei „ein schlechtes Zeichen, wenn der kindgerechte Therapiebedarf in Deutschland zukünftig nicht mehr bedient werden kann“, so Franken.