Zusatznutzen von Glybera nicht messbar

Berlin -

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Zusatznutzen von Glybera (Alipogen tiparvovec) der niederländischen Biotechfirma UniQure als nicht quantifizierbar eingestuft. Das Arzneimittel konnte anhand der vom Hersteller vorgelegten wissenschaftlichen Daten nicht belastbar bewertet werden.

Da der Zusatznutzen für Orphan Drugs automatisch als belegt gilt, musste der G-BA nur über das Ausmaß des Zusatznutzens entscheiden. Erst wenn der GKV-Umsatz des Arzneimittels 50 Millionen Euro übersteigen würde, müsste überprüft werden, ob der unterstellte Zusatznutzen tatsächlich besteht.

Im April hatte der G-BA eine Entscheidung über die Injektionslösung zunächst zurückgestellt. Laut eines Berichts der europäischen Zulassungsbehörde EMA bestand nach Auswertung der Follow-Up-Daten aus dem Jahr 2014 ein negatives Nutzen/Risiko-Verhältnis für den Wirkstoff. Das zuständige Beschlussgremium der EMA habe sich in der Folge zwar mit dem Bericht befasst, jedoch noch keine abschließende Entscheidung getroffen, teilte der G-BA mit.

Die EMA hatte den Hersteller bereits mit der Zulassung verpflichtet, ein Krankheitsregister zu etablieren, das alle mit Glybera behandelten Patienten erfasst, um weitere Erkenntnisse zu Sicherheit und Wirksamkeit zu gewinnen. Da der G-BA davon ausgeht, dass die EMA weitere Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit nachfordern wird, wurde die Geltungsdauer des Beschlusses auf ein Jahr befristet. Zum 1. Juni 2016 werde eine erneute Nutzenbewertung eingeleitet.

Aufgrund der Sonderregelung für Orphan Drugs müssen GKV-Spitzenverband und G-BA nun trotz nicht quantifizierbaren Zusatznutzens in die Preisverhandlungen einsteigen. Nachdem zuletzt Sovaldi für Diskussionen um ausufernde Arzneimittelpreise gesorgt hatte, könnte Glybera nun in dessen Fußstapfen treten: Eine Behandlung wird voraussichtlich 1,1 Millionen Euro kosten.

Bereits im November 2012 wurde Glybera von der EU-Kommission zugelassen, seit November 2014 ist das Präparat in Deutschland gelistet. Die Injektionslösung ist indiziert zur Behandlung des Lipoproteinlipase-Defizits. Bei der Hyperchylomikronämie können Patienten das LPL-Enzym nicht synthetisieren. Dadurch können sie Fettpartikel nicht metabolisieren. Die Folge sind schwere schmerzhafte und auch potentiell lebensgefährliche Pankreatiden. Die Injektionslösung enthält das den Patienten fehlende LPL-Gen in Form eines adeno-assoziierten Virus-Vektors.