Zulassungsempfehlung für Waylivra

Berlin -

Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zählt zu den seltenen Erkrankungen. Ein zugelassenes Arzneimittel zur Behandlung der Erkrankung gibt es derzeit nicht. Die Zulassungsempfehlung für Waylivra (Volanesorsen, Akcea Therapeutics) birgt Hoffnung für die Patienten. Das Arzneimittel könnte zu 285 mg als Lösung für eine Injektion auf den Markt kommen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine bedingte Zulassung für Waylivra zur Behandlung des FCS empfohlen. Die seltene genetische Erkrankung verhindert, dass der Körper Fett abbaut. Im Blut der Betroffenen sind extrem hohe Triglyceridwerte nachweisbar. Die Patienten leiden unter verschiedenen Symptomen einschließlich schwerer Bauchschmerzen, potentiell tödlichen Anfällen einer Pankreatitis sowie Diabetes, Konzentrationsstörungen, Gedächtnisverlust oder Fettflecken auf der Haut.

Ein zugelassenes Arzneimittel zur Behandlung der FCS gibt es derzeit nicht. Die Betroffenen müssen die Fettzufuhr über die Nahrung einschränken. Allerdings ist dies oft nicht ausreichend, um die Triglyceridspiegel zu senken und einer Pankreatitis vorzubeugen. Derzeit verfügbare medikamentöse lipidsenkende Therapien sind nur minimal wirksam.

Der CHMP hat Waylivra eine bedingte Zulassungsempfehlung ausgesprochen, da ein dringender ungedeckter Bedarf für FCS-Patienten besteht. Das Verfahren ermöglicht einen schnelleren Arzneimittelzugang. Sicherheit und Wirksamkeit von Waylivra wurden in einer klinischen Phase-III-Studie mit 66 Patienten untersucht. Die Daten zeigen, dass die Triglyceridspiegel nach einer dreimonatigen Therapie im Durchschnitt um 77 Prozent sanken. In der Kontrollgruppe – die mit einem Placebo behandelt wurde – war eine Steigerung der Triglyceridspiegel um 18 Prozent zu verzeichnen.

Volanesorsen ist ein Antisense-Oligonukleotid. Der Arzneistoff hemmt die Bildung des Apolipoproteins C-III, das den Triglyceridstoffwechsel reguliert. Außerdem ist das Protein an der hepatischen Clearance von Chylomikronen sowie anderen triglyceridreichen Lipoproteinen beteiligt. Das Arzneimittel kann die Nüchtern-Triglyceride reduzieren und somit möglicherweise das Risiko für eine lebensbedrohliche Pankreatitis verringern.

Zu den häufigen unter Waylivra dokumentierten unerwünschten Arzneimittelwirkungen zählen Reaktionen an der Einstichstelle sowie eine verminderte Zahl an Blutplättchen, dies kann zu einem erhöhten Blutungsrisiko führen. Daher sollte die Thrombozytenzahl der Patienten während der Behandlung überwacht und die Dosis entsprechend angepasst werden.

FCS wurde im Februar 2014 der Status der seltenen Erkrankungen zugesprochen. Zum damaligen Zeitpunkt wurde davon ausgegangen, dass weniger als eine Person pro 100.000 Menschen von der Erkrankung betroffen ist.