Zulassungsempfehlung für Namuscla

Berlin -

Namuscla (Mexiletin, Lupin Neurosciences) hat eine weitere Hürde im Zulassungsverfahren genommen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung des Orphan drugs empfohlen.

Das Arzneimittel soll zur Behandlung von erwachsenen an nicht-dystrophe Myotonie erkrankter Patienten auf den Markt kommen. Die Erkrankung ist von einer langsamen Muskelentspannung nach erfolgter Kontraktion gekennzeichnet. Schmerzen und Muskelsteifheit können die Symptome sein, die zu Stürzen und Behinderungen führen können.

Mexiletin ist eine bekanntes Antiarrhythmikum, das bereits in den 70er Jahren eine EU-Zulassung erhalten hat. Die Wirksamkeit ist auf eine Blockade von Natriumionenkanälen der Muskelzellen zurückzuführen. Natriumkanäle spielen bei der Muskelkontraktion und -relaxation eine entscheidende Rolle. Sind die Ionenkanäle blockiert, werden die Zahl der Kontraktionen und die Steifheit reduziert. Die nicht-dystrophe Myotonie ist von einer Störung der Ionenkanäle gekennzeichnet.

Der Arzneistoff ist bereits seit 2010 in Frankreich für die Behandlung bestimmter Formen myotoner Störungen zugelassen. Mit der abschließenden Entscheidung der EU-Kommission könnte Mexiletin europaweit eine zugelassene Therapieoption der Erkrankung sein. Den Status Orphan drug hat Namuscla bereits im November 2014 zugesprochen bekommen.

Die Entscheidung des CHMP ist auf Daten einer klinischen Phase-III-Studie sowie Daten aus der Literatur zurückzuführen. Diese würden zeigen, dass Mexiletin die Muskelsteifheit lindert. Myomex 1 schließt 25 Teilnehmer mit der Diagnose nicht-dystrophe myotone Störungen und symptomatische Myotonie ein. Die Probanden wurden mit 200 bis 600 mg Namuscla täglich oder Placebo behandelt.

In der Verum-Gruppe konnte eine signifikante Reduktion der Mytonie dokumentiert werden. Unabhängig von der Ursache sei die Übererregbarkeit des Skelettmuskels durch die Blockade nutzungsabhängiger spannungsgesteuerter Natriumkanäle wiederhergestellt worden, heißt es.

Zudem sei das Sicherheitsprofil gut etabliert. Die häufigsten unerwünschten Arzneimittelwirkungen unter Mexiletin waren gastrointestinale Störungen wie Sodbrennen, Übelkeit, erbrechen, Durchfall oder Bauchschmerzen. In seltenen Fällen wurden Arrhythmien ausgelöst oder bestehende verschlechtert. Daher soll eine kardiologische Überwachung sowie bestimmte Kontraindikationen als risikominimierende Maßnahmen eingeführt werden.