Zynteglo ist für erwachsene und jugendliche Patienten ab einem Alter von zwölf Jahren mit β-Thalassämie indiziert, die regelmäßig eine Bluttransfusion benötigen und keinen passenden Spender für eine Stammzelltransplantation haben. Die Betroffenen können selbst nicht genug β-Globin produzieren, das Schlüsselmolekül für den roten Blutfarbstoff Hämoglobin ist und Sauerstoff von der Lunge in den Rest des Körpers transportiert. Weil die Patienten daher weniger rote Blutkörperchen besitzen als gesunde Menschen, sind schwere chronische Anämien die Folge und lebenslange Bluttransfusionen unerlässlich. Diese können jedoch eine Eisenüberladung zur Folge haben, was die Einnahme eines Arzneimittels notwendig macht, das das überschüssige Eisen wieder aus dem Körper entfernt.

Als einzige kurative Therapieoption kommt eine Stammzelltransplantation in Frage. Doch kann das Auffinden eines passenden Spenders schwierig sein. Außerdem kann eine Stammzelltransplantation mit schweren Nebenwirkungen verbunden sein. Für die Betroffen besteht laut EMA ein unerfüllter medizinischer Bedarf für neue Therapiesoptionen. Zynteglo bietet Patienten, für die kein geeigneter Spender gefunden werden konnte, einen neuen Behandlungsansatz.

Dem Patienten werden eigene Stammzellen entnommen und in diese unter Verwendung eines lentriviralen Vektors funktionelle Kopien eines modifizierten β-Globulins eingefügt.

Die Wirksamkeit der Gentherapie wurde in zwei Hauptstudien belegt. Die Mehrheit der behandelten Patienten vom Genotyp β0/β0 benötigte keine regelmäßigen Bluttransfusionen mehr. Mögliche unerwünschte Arzneimittelwirkungen waren eine Thrombozytopenie, Bauchschmerzen, nicht kardiale Brustschmerzen, Hitzewallungen oder Schmerzen in den Extremitäten.