Seit Mai letzten Jahres hat Novartis die Zulassung für Zolgensma in den USA. Dort ist es für Kinder bis zwei Jahre zugelassen. Nun hat das Medikament Eine vorläufige EU-Zulassung erhalten. Novartis will das Medikament schnell auf den Markt bringen. Zolgensma sorgte bereits für viel Aufsehen: Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) ist es eines der teuersten Medikamente weltweit.

Im Streit um die Kosten für die Gentherapie hat Novartis auf die Aufforderung des Bundesgesundheitsministeriums und verschiedener Krankenkassen reagiert. Nun wird das Arzneimittel nach der offiziellen Markteinführung direkt zu Lasten der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verordnet werden können, so der GKV-Spitzenverband.

Eine einmalige Dosis soll Kindern mit SMA helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt. Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren.