In einem aktuellen Rote-Hand-Brief informiert Novartis über das Risiko der Entstehung einer thrombotischen Mikroangiopathie nach der Behandlung mit Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec). Die berichteten Fälle traten vor allem in den ersten Wochen nach der Therapie auf. Bei der unerwünschten Arzneimittelwirkung handelt es sich um eine lebensbedrohliche Erkrankung. Sie ist gekennzeichnet durch Thrombozytopenie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung.

Als Empfehlung sollen nun vor der Gabe weitere Laboruntersuchungen durchgeführt werden. Novartis empfiehlt die Bestimmung des Kreatinin-Wertes und ein großes Blutbild einschließlich Hämoglobin- und Thrombozytenzahl. Bei vorliegender thrombotischer Mikroangiopathie sollte multidisziplinärer ärztlicher Rat eingeholt werden. Die Behandlung sollte vornehmlich in spezialisierten Zentren erfolgen.

Damit Angehörige frühstmöglich einen Verdacht äußern können, ist es wichtig, die Symptomatik des Krankheitsbildes zu kennen. Eine thrombotische Mikroangiopathie äußert sich beispielsweise in Blutergüssen, Krampfanfällen oder Oligurie. Bislang wurden weltweit 800 Kinder mit dem Medikament behandelt. In fünf Fällen wurde eine thrombotische Mikorangiopathie bestätigt. Die Patienten waren zwischen 4 und 23 Monaten alt. In den bestätigten Fällen entwickelte sich die die Erkrankung binnen sechs bis elf Tagen nach der Behandlung.