Zolgensma: Novartis sieht Wirksamkeit weiterhin bestätigt

Berlin -

Neue längerfristige Nachbeobachtungsdaten zur Gentherapie Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) von Novartis untermauern deren Wirksamkeit. Wie der Pharmakonzern am Montag mitteilte, hat sich gezeigt, dass eine frühe Erkennung der Krankheit und dann eine Behandlung mit der Therapie dafür sorgt, dass diese Kinder altersgemäße motorische Meilensteine erreichen.

Rund zwei Millionen US-Dollar (1,9 Millionen Euro) kostet das Gentherapeutikum Zolgensma der Firma Novartis in den USA. Es kommt als Einmaltherapie bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie zum Einsatz. Seit dem 1. Juli vergangenen Jahres ist das Arzneimittel auch in Deutschland am Markt. Hierzulande werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren. Der Gendefekt führt zu einem frühzeitigen Untergang von Motoneuronen im Rückenmark. Als Folge kommt es zu Lähmungen und einer zunehmenden Atrophie der Muskulatur. Von dem Muskelschwund ist auch die Atemmuskulatur betroffen, sodass bereits Säuglinge künstlich beatmet werden. Bisher verlief die Erkrankung immer tödlich. Erkrankte haben eine durchschnittliche Lebenserwartung von zwei bis fünf Jahren.

Im Gegensatz zum natürlichen Verlauf dieser verheerenden Krankheit, der zu einem fortschreitenden und irreversiblen Verlust der motorischen Funktionen führt, erreichten die in der Phase-III-Studie „Sprint“ unter der Therapie mit Zolgensma präsymptomatisch behandelten Kinder altersgemäße motorische Meilensteine innerhalb des von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) festgelegten Fensters der normalen Entwicklung. Dazu gehörten auch Sitzen, Stehen und Gehen sowie die Tatsache, dass diese Kinder ausschließlich mit dem Mund aßen und keinerlei Beatmungsunterstützung benötigten.

Nun zeigen Langzeit-Follow-up-Daten aus zwei Studien, dass mit Zolgensma behandelte Kinder in den Jahren nach der Verabreichung einen anhaltenden Nutzen aus der Gentherapie zogen, ohne Hinweise auf neue oder verzögerte Sicherheitssignale. Zolgensma führte zum Erreichen neuer Meilensteine Jahre nach der Behandlung. Bei den Daten handelt es sich um langfristige Nachbeobachtungen der klinischen Studien und Daten aus der realen Welt. Vorgestellt wurden sie während der virtuellen klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA).

Anfang Februar verpflichtete der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) Novartis als ersten Hersteller, Daten zu seinem Arzneimittel in der klinischen Routine zu erheben und für eine Zusatznutzenbewertung auszuwerten. Mit der sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung sollen Informationen zu Nutzen- und Schadenspotential von Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec), einer neuartigen Gentherapie gegen eine bestimmte Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern, gesammelt werden.

Zolgensma war mit Auflagen seitens der europäischen Zulassungsbehörde auf den Markt gekommen. Aufgrund der begrenzten Aussagekraft der bisher vorhandenen klinischen Daten lässt sich der therapeutische Stand im Vergleich zu Behandlungsalternativen noch nicht abschließend bewerten. Dazu kommt der hohe Preis – Zolgensma ist mit Kosten in Millionenhöhe das teuerste Medikament der Welt. Der G-BA beschloss daher, dass Hersteller Novartis eine entsprechende Registerstudie planen und umsetzen muss, um die Evidenzlücken zu schließen.

„Wir bekommen immer früher zugelassene Arzneimittel mit immer schwächerer Evidenz in die Versorgung. Wir müssen versuchen – gerade bei Arzneimitteln gegen seltene Leiden –, die Balance zu halten zwischen dem Bedarf dringend benötigter Behandlungsalternativen und guter Evidenz zum langfristigen Zusatznutzen eines Arzneimittels“, so Professor Dr. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA. Die für die Zulassung und die initiale Bewertung verfügbaren Studien kämen an ihre Grenzen.