Im Juli vergangenen Jahres erhielt Novartis die Zulassung für die Therapie. In Amerika kann Zolgensma bereits ein Jahr länger eingesetzt werden, die FDA erteilte im Mai 2019 die Zulassung. Die Therapie geriet aufgrund des Preises in den Fokus. Die Therapie, die nur einmalig verabreicht werden muss, kostet über 2 Millionen Euro. Rund 1300 Kinder hätten das Gentherapeutikum bislang erhalten.

Ein Jahr nach der Marktzulassung werden die Preise für Rx-Arzneimittel in Deutschland neu verhandelt. Dann darf der Hersteller nicht mehr allein über den Preis entscheiden. Für die ersten zwölf Monate bestimmt der Hersteller den Preis. Die rechtliche Grundlage hierfür bildet das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG). Nach einem Jahr verhandelt der GKV-Spitzenverband gemeinsam mit dem Hersteller den Preis neu. Diese Regelung ist in Europa einmalig. Entsprechend hoch sind die Arzneimittelkosten neuer Therapien im Vergleich zum europäischen Ausland.

„Therapiekosten in Deutschland sind im europäischen Vergleich deshalb so hoch, weil das Pharmaunternehmen in den ersten 12 Monaten den Preis einseitig selbst bestimmen kann und dann erst Verhandlungen folgen“, erklärt der GKV-Spitzenverband. „Die gesetzlichen Krankenkassen zahlen 2,3 Mio. Euro (für die Therapie), da sie den vollen Umsatzsteuer-Satz zahlen.“

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hatte im Februar erstmals einen Hersteller dazu verpflichtet, Daten zu seinem Arzneimittel in der klinischen Routine zu erheben und für eine Zusatznutzenbewertung auszuwerten. Mit der sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung sollen Informationen zu Nutzen- und Schadenspotenzial von Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec), einer neuartigen Gentherapie gegen eine bestimmte Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern, gesammelt werden. Aufgrund der begrenzten Aussagekraft der bisher vorhandenen klinischen Daten ließ sich der therapeutische Stand im Vergleich zu Behandlungsalternativen noch nicht abschließend bewerten.

Preisverhandlungen erst Ende des Jahres

Bisher hätten weder erstmalige noch erneute Erstattungsbetragsverhandlungen stattgefunden, informiert der GKV-Spitzenverband. Erstmalige Erstattungsbetragsverhandlungen könnten frühestens Anfang Dezember 2021 starten. „Der G-BA hatte am 3. Dezember 2020 beschlossen, das laufende Verfahren zur Nutzenbewertung von Zolgensma vorläufig auszusetzen und den pharmazeutischen Unternehmer aufgefordert, ein vollständiges Dossier gegenüber einer vom G-BA bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie einzureichen. Durch die Aussetzung des Verfahrens haben sich also zu diesem Zeitpunkt auch keine Verhandlungen zum Erstattungsbetrag angeschlossen, wie dies sonst regelhaft der Fall gewesen wäre.“ Bei dem Verfahren handelt es sich nicht um den Nutzenbewertungsbeschluss.

Die Spinale Muskelatrophie ist eine seltene autosomal-rezessiv vererbbare neurodegenerative Erkrankung. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt. Zolgensma bremst den Muskelschwund bei der spinalen Muskelatrophie (SMA). Der Wirkmechanismus beruht darauf, dass eine funktionsfähige Kopie des sogenannten Survival-Motoneuron-Gens (SMN1) in die transduzierten Zellen eingebracht wird, um die monogenetische Grundursache der Erkrankung zu behandeln.