Im November hatte Vyndaqel die EU-Zulassung zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) erhalten. Bei den betroffenen Patienten wird ein Protein aufgrund von Gendefekten nicht ordentlich entfaltet und als unlösliches Amyloid abgelagert. Je nach Lokalisation sind unterschiedliche Organe betroffen, beispielsweise Nerven, Herz und Nieren. Die Folge sind Funktionsstörungen und Polyneuropathien. Laut Pfizer sind weltweit 8000 Patienten betroffen.

Pfizer hatte beim G-BA zwei Studien eingereicht, mit denen der Zusatznutzen bewiesen werden sollte. Allerdings seien die Ergebnisse aufgrund des Studiendesigns nicht brauchbar gewesen, heißt es in der Dossierbewertung des IQWiG. Hinsichtlich der Mortalität und der Morbidität könnten so keine abschließenden Aussagen zum Zusatznutzen gemacht werden. Auch bezüglich der Nebenwirkungen seien weder Vor- noch Nachteile aus den Studien ableitbar gewesen.

Lediglich bei Tafamidis in Kombination mit der bestmöglichen Begleitbehandlung habe es zunächst einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen des Pfizer-Medikaments gegeben. In dieser Patientengruppe sei eine langsamere neurologische Degeneration beobachtet worden. Der Effekt habe jedoch nicht ausgereicht, um von einem Zusatznutzen zu sprechen, schlussfolgern die IQWiG-Prüfer.

Als Orphan Drug wird Vyndaqel keiner Festbetragsgruppe zugeordnet und hat automatisch einen Zusatznutzen. Pfizer darf demnach mit den Krankenkassen einen Preis für das Arzneimittel aushandeln.