Vyndaqel gegen ATTR-Amyloidose

Der US-Pharmakonzern Pfizer hat die EU-Zulassung für Vyndaqel (Tafamidis) erhalten. Als Orphan Drug wird Vyndaqel bei Transthyretin-Amyloidose (AATR) eingesetzt. Bei den betroffenen Patienten wird das Protein aufgrund von Gendefekten nicht ordentlich entfaltet und als unlösliches Amyloid abgelagert. Je nach Lokalisation sind unterschiedliche Organe betroffen, beispielsweise Nerven, Herz und Nieren. Die Folge sind Funktionsstörungen und Polyneuropathien.

Laut Pfizer sind weltweit 8000 Patienten betroffen. In den 12- beziehungsweise 18-monatigen Zulassungsstudien erhielten Patienten einmal täglich 20 Milligramm; der Transthyretin-Stabilisator reduzierte die neurologischen Störungen um 51 beziehungsweise 81 Prozent. Nebenwirkungen waren Diarrhoe, Bauchschmerzen sowie Harnwegs- und Vaginalinfektionen.