Venclyxto ist als oraler Inhibitor des B-Zell-Lymphom-2-Proteins (BCL-2) und in den Stärken 10, 50 sowie 100 mg als Filmtablette im Handel. Das Arzneimittel dient der Monotherapie von erwachsenen Patienten, die an CLL erkrankt sind. Indiziert ist das Präparat bei Betroffenen, die eine 17p-Deletion oder TP53-Mutation aufweisen und für eine Behandlung mit einem B-Zell-Rezeptor-Signalweg-Hemmer nicht in Frage kommen oder nicht ansprachen. Auch Patienten ohne 17p-Deletion oder TP53-Mutation können mit Venclyxto behandelt werden, wenn Chemotherapie und Therapie mit einem Hemmer der B-Zell-Rezeptor-Signalweges erfolglos waren.

Venetoclax hemmt selektiv das BCL-2 Protein, das die Apoptose von CLL-Zellen verhindert und somit das Überleben der Krebszellen sichert. CLL-Zellen zeigen zudem eine Überexpression an BCL-2. Venetoclax greift genau hier an und hemmt das Protein, somit tritt der programmierte Zelltod ein und die Krebszellen sterben ab.

Die Dosierung des Orphan drug erfolgt nach einem festen Schema. In der ersten Behandlungswoche werden täglich 20 mg des Wirkstoffes als Einzelgabe verabreicht. Anschließend wird über fünf Wochen bis zur empfohlenen Tagesdosis von 400 mg aufdosiert. Der Plan verfolgt eine schrittweise Verringerung der Tumorlast und Senkung des Risikos für ein Tumorlysesyndrom (TLS). In der zweiten Behandlungswoche werden täglich 50 mg Wirkstoff eingenommen, in Woche 3 nehmen die Patienten 100 mg Venetoclax. In Woche vier werden täglich 200 mg eingenommen und ab Woche fünf ist die Tagesdosis von 400 mg erreicht. In der Stärke wird die Therapie solange fortgeführt, bis die Patienten das Arzneimittel nicht mehr vertragen oder die Erkrankung fortschreitet.

Die Tabletten werden möglichst zur selben Tageszeit mit einer Mahlzeit eingenommen. Das Arzneimittel sollte nicht zerkaut werden. Der Verzehr von Grapefruit, Bitterorange oder Sternfrucht sollte während der Behandlung vermieden werden. Eine versäumte Einnahme kann innerhalb acht Stunden nachgeholt werden.

Während der Behandlung mit Venclyxto werden Nebenwirkungen wie Infektionen der oberen Atemwege, Übelkeit, Erbrechen, Neutropenie oder Anämie beschrieben. Wirksamkeit und Sicherheit konnten unter anderem in einer einarmigen, offenen, multizentrischen Studie mit 107 Patienten belegt werden. Die Probanden waren vorbehandelt und die CLL durch eine 17p-Deletion gekennzeichnet. Etwa 79 Prozent der Teilnehmer sprachen ganz oder teilweise auf die Therapie an. Eine vollständige Remission konnte bei 7,5 Prozent der Probanden verzeichnet werden.

Die CLL ist eine meist langsam verlaufende Form des Blutkrebses. Die meisten Patienten erkranken zwischen dem 65. und 75. Lebensjahr. Die Erkrankung ist durch ein unkontrolliertes Wachstum von B-Lymphozyten gekennzeichnet. Die Betroffenen verspüren meist keine Beschwerden. Erste Anzeichen können geschwollene Lymphknoten sein, die jedoch keine Schmerzen verursachen. Auch Müdigkeit, Gewichtsverlust oder Nachtschweiß zählen zu den ersten Symptomen.