Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase IIb-Studie wurde in Kenia, Südafrika und Sambia durchgeführt. Eingeschlossen wurden insgesamt 3575 HIV-negative Erwachsene im Alter von 18 bis 50 Jahren mit latenter M. tuberculosis-Infektion. Die meisten Teilnehmer hatten zuvor den einzig bislang für diese Indikation zugelassenen Bacille-Calmette-Guérin-Impfstoff erhalten. Nach dem Zufallsprinzip erhielten die Studienteilnehmer entweder den Impfstoffs namens M72/AS01_E oder Placebo oder beides.

Sie wurden drei Jahre nach der Verabreichung beobachtet, nach etwa zwei Jahren wurden erste Daten erhoben. Der primäre Endpunkt war die Bewertung der Wirksamkeit des Impfstoffs zur Prävention aktiver Lungentuberkulose. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die Impfstoff-Wirksamkeit nach zusätzlichen Falldefinitionen sowie die Immunogenität, Sicherheit und Reaktogenität des Impfstoffes. Den Ergebnissen der Primäranalyse zufolge hat der Impfstoff eine Wirksamkeit von 54 Prozent (90 Prozent Konfidenzintervall, p = 0,04). Eine Lungentuberkulose konnte so bei fast jedem Zweiten verhindert werden.

In der Impfstoff-Gruppe traten innerhalb von 30 Tagen nach der Injektion unerwünschte Nebenwirkungen häufiger auf als in der Placebogruppe (67,4 vs. 45,4 Prozent), wobei der Unterschied hauptsächlich auf Reaktionen an der Injektionsstelle und grippeähnliche Symptome zurückzuführen war. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wie Autoimmunerkrankungen und Todesfälle traten in beiden Gruppen mit ähnlichen Häufigkeiten auf. Die Studie wird voraussichtlich Ende 2018 abgeschlossen. Der Hersteller GSK erwartet die Analyse der endgültigen Studienergebnisse für 2019.

Tuberkulose ist eine weltweit verbreitete Krankheit und gehört zu den zehn häufigsten Todesursachen. Im aktuellen Tuberkulose-Report der WHO wird geschätzt, dass im Jahr 2017 10 Millionen Menschen daran erkrankt sind. Insgesamt rund 1,3 Millionen Personen sind im selben Jahr an Tuberkulose gestorben. Zum einen ist die korrekte Diagnose der Erkrankung schwierig. Zum anderen tragen auch Antibiotikaresistenzen dazu bei, die sich mittlerweile ausgebildet haben. Denn der Erreger hat mehrere Eigenschaften, die ihm helfen, die eingesetzten Antibiotika unwirksam zu machen, beispielsweise Undurchlässigkeit der wachsartigen Zellwand, Effluxpumpen und Proteinmutationen.

Die Entwicklung eines neuen Impfstoffs gegen Tuberkulose ist daher schwierig und mit großen Herausforderungen verbunden. Bislang wird zwar die Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-Impfung präventiv eingesetzt. Allerdings ist ihre Wirksamkeit gering, da die Impfung weder die Verbreitung von M. tuberculosis verhindert, noch vor einer Ansteckung schützt. Das Vakzin schützt Erwachsene und Kinder nicht vor der häufigsten Form der Krankheit, der Lungentuberkulose, aber vor schweren Formen der Erkrankung.

Aktuell gibt es keinen zugelassenen Impfstoff, der wirksam in der Prävention der Tuberkulose bei Erwachsenen vor oder nach der Exposition mit den Erregern ist. In diesem Bereich gibt es insgesamt zwölf Impfstoffe in Phase I-, Phase II- oder Phase III-Studien. Laut WHO gibt es außerdem 20 Wirkstoffkandidaten zur medikamentösen Behandlung der Tuberkulose, die in klinischen Studien derzeit untersucht werden, darunter auch Kombinationstherapien.