Trikafta ist bei Mukoviszidose-Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation wirksam. 90 Prozent aller Erkrankten weisen diese Mutation auf. Die Wirksamkeit wurde in zwei Studien nachgewiesen: Nach 24 Wochen verbesserte sich die Lungenfunktion der Patienten mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation im Vergleich zu Placebo signifikant um 14,3 Prozent ppFEV1 (forciertes exiratorisches Volumen in einer Sekunde) und es traten 63 Prozent weniger Lungenexazerbationen (akute Verschlechterungen) pro Jahr auf. Patienten mit zwei F508del-Mutationen wurden in einer separaten Studie für vier Wochen behandelt. Für diese Patienten zeigte sich eine Verbesserung der Lungenfunktion um 10 Prozent im Vergleich zu der bereits zugelassenen Zweifach-Kombination Tezacaftor und Ivacaftor.

Eine Packung enthält zwei verschiedene Arten von Tabletten: Die Orangenen sind mit T100 deklariert und enthalten alle drei Wirkstoffe. Die Einnahme von zwei Tabletten erfolgt morgens zum Frühstück. Die blauen Tabletten sind mit V150 markiert und enthalten nur Ivacaftor. Die Einnahme einer Tablette erfolgt zum Abendessen. Die Mahlzeiten sollten zur besseren Wirkstoffaufname stets Fett enthalten. Zwischen den beiden Einnahmen sollten mindestens 12 Stunden liegen.

In den USA wurde das Präparat nach einem beschleunigten Verfahren für Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Ein Antrag auf Zulassung für Europa liegt bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vor. Für Patienten unter zwölf Jahren erfolgte auch in den USA noch keine Zulassung. Vertex teilte mit, dass bereits Studien mit sechs- bis elfjährigen Patienten gestartet sind. Studien mit Patienten unter sechs Jahren seien im Anschluss geplant.

Mukoviszidose ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung. In Deutschland werden laut Helmholtz-Zentrum München jährlich 200 Kinder mit der Erkrankung geboren. Fehlerhafte Chlorid-Kanäle auf der Oberfläche von Zellen sorgen dafür, dass Flüssigkeiten in allen Organen (Bronchien, Bauchspeicheldrüse, Verdauungstrakt, Schweißdrüsen) zähflüssiger werden. Der hochviskose Schleim kann nicht mehr richtig abfließen. Als Folge kann es zu einer vermehrten Besiedlung mit Keimen kommen. Zu den häufigsten Symptomen gehören Dauerhusten, Verdauungsbeschwerden und rezidivierende Lungenentzündungen. Bislang ist die Stoffwechselerkrankung nicht heilbar. Betroffene erhalten in regelmäßigen Abständen verschieden kombinierte Antibiotika. Die Krankheit wird durch Mutationen am Gen CFTR verursacht.

Trikafta ist bei Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation wirksam. 90 Prozent aller Erkrankten weisen diese Mutation auf. Durch die Kombination der drei Wirkstoffe wird eine erhöhte Wirksamkeit erreicht. In Studien wurde der Schweißchlorid-Wert um über 40 mmol/l reduziert. Dieser Wert gibt Hinweise darauf, dass die bei Mukoviszidose defekte CFTR-Kanalfunktion teilweise wiederhergestellt wurde. Tezacaftor und Elexacaftor gehören zur Gruppe der sogenannten Korrektoren. Dieser unterstützt den Reifeprozess von CFTR-Kanal-Molekülen in der Zelle und bringt eine größere Anzahl an funktionalen Kanal-Molekülen zu ihrem Wirkort an der Zelloberfläche. Ivacaftor verstärkt diesen Effekt als sogenannter Potentiator. Ivacaftor aktiviert vorhandene Kanal-Moleküle an der Zelloberfläche.

Korrektoren und Potentiatoren zählen zur Gruppe der CFTR-Modulatoren und sind damit ursachenorientierte Medikamente. Die aktuellen Modulatoren beheben den Defekt jedoch nicht; Experten gehen jedoch von einer positiven Beeinflussung des Krankheitsverlaufs durch die neue Dreifachkombination aus. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Trikafta gehören Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Durchfall, Ausschläge, erhöhte Leberenzyme, erhöhte Kreatin-Phosphokinase-Werte, Rhinitis und Sinusitis sowie erhöhte Bilirubin-Werte.