Symkevi ist als Regime in Kombination mit Ivacaftor 150 mg zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) ab einem Alter von 12 Jahren zugelassen. Vorausgesetzt die Patienten sind homozygot für die F508del-Mutation oder heterozygot für die F508del-Mutation und weisen eine der folgenden 14 Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR-Gen) auf: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T. Das Arzneimittel wird morgens und abends mit einer fettreichen Mahlzeit eingenommen. In den USA ist das Arzneimittel bereits seit Februar und in Kanada seit Juni zugelassen.

Bei Erteilung der Marktzulassung durch die Europäische Kommission wäre Symkevi das erste Medikament zur Behandlung des CFTR-Proteindefektes bei CF-Patienten, die eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer von 14 Mutationen haben, die zu einer restlichen CTFR-Aktivität führen. Zudem biete das Arzneimittel neue Behandlungsoption für eine beträchtliche Anzahl von Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation.

Der Zulassungsantrag stützt sich auf die Phase-3-Studien Evolve und Expand. Die Studien schließen etwa 750 Probanden ein. Die Ergebnisse wurden im November vergangenen Jahres im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor Vorteile für verschiedene CF-Populationen bietet, einschließlich statistisch signifikanter Verbesserungen der Lungenfunktion. Außerdem bestätigen die Ergebnisse dem Arzneimittel ein allgemein gut verträgliches Sicherheitsprofil. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen und Nasopharyngitis.

Nach Kalydeco (Ivacaftor) hat Hersteller Vertex den Wirkstoff seit November 2015 auch in Kombination mit Lumacaftor unter dem Namen Orkambi auf dem Markt. Das Arzneimittel ist zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation indiziert.

Ivacaftor und Lumacaftor normalisieren die Funktion verschiedener Varianten des CFTR-Proteins. Mutationen des Enzyms sorgen dafür, dass die Zellen der Schleimhäute zu wenig Salz und Wasser sezernieren. Dadurch wird nur noch zähflüssiger Mucus gebildet; besonders die Funktion der Lunge und der Bauchspeicheldrüse ist dadurch eingeschränkt. Die Patienten leiden unter Bronchialinfektionen, Obstruktion und Malabsorption.

Laut Vertrex wurde Tezacaftor entwickelt, um den Transport- und Verarbeitungsfehler des CFTR-Proteins zu beheben, damit es die Zelloberfläche erreichen kann, dort kann Ivacaftor die Zeit, die das Protein offen bleibt, erhöhen.

Kalydeco ist bereits seit 2012 zur kausalen Behandlung der zystischen Fibrose zugelassen. Bislang konnten aber nur Patienten mit der seltenen G551D-Mutation profitieren. Das Kombinationspräparat zeigte in zwei klinischen Studien bei Patienten mit der F508del-Form der Mukoviszidose signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion. Damit war erstmals eine Kausaltherapie für den Großteil der Fibrose-Patienten auf dem Markt.