Gentechnisch korrigierte, menschliche Stammzellen helfen im Tierversuch gegen eine bislang unheilbare Form von Muskelschwund beim Menschen. Das berichten Forscher um Rachid Benchaouir von der Universität Mailand im Journal „Cell Stem Cel“. In ihren Experimenten stärkten sie damit die Muskeln kranker Mäuse. Die Forscher sehen in den Resultaten einen wichtigen Schritt in Richtung einer Gentherapie beim Menschen.

Bei der Duchenne-Muskel-Dystrophie (DMD) ist ein Gen für das Protein Dystrophin defekt. In der Folge werden die Muskelzellen schwer geschädigt, die Skelettmuskulatur geht zurück. Die Betroffenen sitzen im Rollstuhl, auch ihr Herz ist schwach. Der Tod kommt häufig zwischen 20 und 30 Jahren, Betroffene müssen zuvor meist künstlich beatmet werden. Viele Forscher arbeiten daran, das defekte Gen beim Menschen zu korrigieren, um auf diese Weise die Produktion des Dystrophins wieder herzustellen.

Benchaouir und seine Kollegen isolierten zunächst Muskelstammzellen aus jungen DMD-Patienten. Dann schleusten sie eine intakte Version des Dystrophin-Gens in diese Zellen. Diese produzierten daraufhin ein zwar verkürztes, aber funktionsfähiges Dystrophin-Protein. Im zweiten Schritt wurden die so korrigierten Zellen in Versuchsmäuse gespritzt, die an der tierischen Form des Muskelschwunds litten. Dieser Mäusestamm war außerdem so verändert, dass er die menschlichen Zellen nicht abstieß. Nach drei Wochen fanden sich in den Mäusen feine Muskelfasern, die das lebenswichtige Protein herstellten und die Muskeln der Tiere damit stärkten, schreiben die Wissenschaftler.

Dieses Experiment ist eine Vorstufe für entsprechende Studien am Menschen, heißt es in einem begleitenden Text in dem Journal. Auch diesen Patienten würden dafür Stammzellen entnommen, verändert und dann zurückgespritzt. Weil dafür körpereigene Zellen verwandt werden, ist keine Abstoßung zu befürchten.

Die neue Studie liefert den Nachweis, dass dieses Verfahren im Prinzip möglich ist. Allerdings ist es sehr arbeitsaufwendig und teuer und begrenzt allein damit die Zahl möglicher Patienten. Auch müssten für den Einsatz beim Menschen noch viele zusätzliche Arbeiten geleistet werden, schreiben die Forscher.