Mit dem Entscheid wurde eine im Oktober 2019 eingeleitete, teilweise Aussetzung der klinischen Studien aufgehoben. Die Entscheidung der US-Zulassungsbehörde basiere auf den Daten der umfassenden nicht-klinischen Toxikologiestudie von Novartis an nicht-menschlichen Primaten (NHP), in der alle identifizierten Probleme behandelt wurden, darunter auch Fragen zur Schädigung der Spinalganglien (DRG) nach IT-Verabreichung.

Nach diesem Entscheid und den Stellungnahmen der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) plant Novartis laut Mitteilung den Start von „STEER“, einer globalen Zulassungsstudie der Phase-III, in der die klinische Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von OAV-101 IT bei therapienaiven Patienten im Alter von zwei bis 18 Jahren untersucht werden soll, die zwar sitzen können, aber noch nie gelaufen sind.

Obwohl die Krankheit bei Patienten mit später einsetzender SMA langsamer voranschreite, gebe es auch hier einen erheblichen ungedeckten Bedarf. Die neue Studie „STEER“ wird den Angaben zufolge auf der Phase-I/II-Studie „STRONG“ aufbauen, die gezeigt hatte, dass die Behandlung mit OAV-101 IT bei älteren Patienten mit SMA Typ 2 im Alter zwischen 2 und 5 Jahren zu einer signifikanten Verbesserung der Motorik und zu einer klinisch bedeutsamen Reaktion führte.

Bei SMA handelt es sich laut Novartis um einen seltenen Muskelschwund, der durch das Fehlen eines funktionsfähigen SMN1-Gens verursacht wird und zu einem irreversiblen Verlust von Motoneuronen führt, wodurch Muskelfunktionen wie Atmen, Schlucken und Grundbewegungen beeinträchtigt werden.