Siponimod ist ein Sphingosin-1-Phosphat-Rezeptor-Modulator der nächsten Generation. Der Arzneistoff bindet selektiv an die S1P1- und S1P5-Rezeptoren. Wie Fingolimod wirkt Siponimod als funktioneller Antagonist am S1P-Rezeptor der Lymphozten und blockiert so die Migration von Lymphozyten aus den Lymphknoten. Die Folge ist eine entzündungshemmende Wirkung. Außerdem kann Siponimod direkt an die S1P1- und S1P5-Subrezeptoren auf Oligodendrozyten und Astrozyten im zentralen Nervensystem binden und so Entzündungen verhindern und Re-Myelinisierung fördern.

Mayzent ist die erste orale zugelassene Therapieoption, die das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt. Bei SPMS handelt es sich um eine lähmende Form der MS, die durch eine progressive und irreversible Behinderung gekennzeichnet ist. Zugelassen ist das Arzneimittel zur Behandlung verschiedener Formen der MS wie SPMS, schubförmig remittierende MS und klinisches isoliertes Syndrom, das in den meisten Fällen als Vorbote der MS gilt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Siponimod wurden in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie Expand untersucht. Die 1651 Probanden mit der Diagnose SPMS konnten unterschiedlichen Behinderungsgraden zugeordnet werden. Das Sicherheitsprofil stimmt mit bekannten Effekten der S1P-Rezeptormodulation überein. Zu den häufigen unerwünschten Arzneimittelwirkungen zählen Kopfschmerzen, Bluthochdruck sowie Anstieg der Leberwerte. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung und zehn Tage darüber hinaus eine wirksame Verhütungsmethode verwenden, da möglicherweise das Risiko einer Schädigung des ungeborenen Kindes besteht.

Primärer Endpunkt der Studie war die Zeit bis zum dreimonatigen Fortschreiten der Behinderung. Die Zahl der Probanden, für die ein Fortschreiten der Behinderung dokumentiert wurde, war in der Mayzent-Gruppe signifikant geringer. Außerdem wurde bei weniger Teilnehmern ein Rückfall beobachtet. In der Subgruppe der Patienten mit nichtaktivem SPMS waren die Ergebnisse statistisch nicht signifikant.

Bei MS zerstören Immunzellen die isolierende Hüllschicht der Nervenfasern (Myelinscheide), sodass die Weiterleitung von Signalen gestört ist. Bei Gesunden hält das Abwehrsystem solche Immunzellen in Schach, unter anderem durch die spezielle Gruppe der Suppressorzellen, auch regulatorische T-Zellen genannt. Diese fehlen bei MS-Patienten, sodass die überschießende Abwehr des Immunsystems nur unzureichend gebremst wird. Die meisten Patienten bemerken die ersten Symptome im Alter zwischen 20 und 40 Jahren. Frauen sind häufiger betroffen als Männer.

Gilenya ist in den USA seit 2010 zugelassen und war in den ersten neun Monaten 2018 für etwa 10 Prozent der gesamten Konzernumsätze verantwortlich. Indiziert ist das Arzneimittel zur Behandlung der zur Behandlung der hochaktiven schubförmig-remittierend verlaufenden MS. Mavenclad (Cladribin, Merck) wurde 2018 zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierenden Formen der Multiple Sklerose (MS) zugelassen. Das Arzneimittel steht MS-Patienten ebenfalls als orale Darreichungsform zur Verfügung.