US-Forscher haben Hautzellen zu Stammzellen zurückprogrammiert und damit erfolgreich die Sichelzellanämie bei Labormäusen behandelt, berichten Wissenschaftler im Fachblatt „Science“. Bevor allerdings eine vergleichbare Therapie beim Menschen infrage komme, müsse die Sicherheit der Anwendung verbessert und geprüft werden, betont das US-Team.

Die angeborene Erkrankung beruht auf einem Gendefekt und führt dazu, dass sich die roten Blutkörperchen verformen. Sauerstoffarmut und schwere Organschäden sind die Folge. Die Forscher vom Whitehead-Institut für biomedizinische Forschung in Cambridge , Massachusetts programmierten zunächst Bindegewebszellen aus dem Schwanz eines erkrankten Tiers in pluripotente Stammzellen (iPS) um. Dann reparierten sie den Gendefekt, indem sie eine gesunde Version des krankhaften Sichelzell-Gens in die Zellen einbauten. Anschließend brachten die Forscher die iPS-Zellen dazu, sich in Vorläuferzellen verschiedener Blut- und Immunzellen zu verwandeln, und transplantierten diese Zellen schließlich in kranke Mäuse. Untersuchungen zeigten, dass sich die Gesundheit der Tiere deutlich verbesserte. Ihr Blutbild normalisierte sich, der Sauerstofftransport verbesserte sich, und die Tiere legten an Gewicht zu.

Ein großer Vorteil des Verfahrens liegt darin, dass dabei patienteneigene Zellen zum Einsatz kommen können. Abstoßungsreaktionen nach Transplantationen von Ersatzzellen oder Gewebe können dadurch vermieden werden. Anders als bei echten embryonalen Stammzellen ist die Anwendung umprogrammierter Körperzellen außerdem ethisch unbedenklich.