Roche: Forschungserfolg bei Muskelschwund

Berlin -

Roche hat mit seinem Mittel Risdiplam gegen Muskelschwund einen wichtigen Forschungserfolg erzielt: Der Schweizer Pharmakonzern habe mit dem Kandidaten Risdiplam in der Zulassungsstudie Sunfish die gesteckten Ziele erreicht, teilte das Unternehmen heute in Basel mit.

Es wurden Patienten mit der erblichen Muskelkrankheit spinale Muskelatrophie (SMA) des Typs 2 und 3 behandelt. Die Therapie mit Risdiplam habe zu einer statistisch signifikanten Verbesserung in der gesamten Studienpopulation geführt, hieß es von Seiten des Konzerns. Die Daten sollen nun weltweit an die Gesundheitsbehörden weitergegeben werden.

Konkret wurde Risdiplam Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ-2 oder 3 SMA verabreicht. Ziel der Studie war es, eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Motor Function Measure 32 (MFM-32) Skala nach einem Jahr Behandlung im Vergleich zu Placebo zu erreichen.

Der Muskelschwund spinale muskuläre Atrophie (SMA) ist eine seltene genetische neuromuskuläre Erkrankung: Sie betrifft den Teil des Nervensystems, der die willkürliche Muskelbewegung kontrolliert. Patienten, die an SMA Typ 2 leiden, können nie ohne Unterstützung laufen und brauchen häufig einen Rollstuhl. SMA Typ 3 wiederum ist die relativ milde Form der SMA.

SMA gilt als eine seltene Erkrankung. Bislang gibt es nur zwei Unternehmen, die Behandlungen anbieten. In Deutschland ist bisher nur eine Therapie in dieser Indikation zugelassen: Seit 2017 hat Biogen das Medikament Spinraza (Nusinersen) auf dem Markt. Es handelt sich um eine Injektionslösung in der Stärke 2,4 mg/ ml. Die Injektion erfolgt als Lumbalpunktion in die Flüssigkeit, die das Rückenmark umgibt. Die Therapie erfolgt nach einem festen Behandlungsregime: Der Abstand zwischen den Behandlungen beträgt zunächst 14 Tage, dann 30 und 60 Tage. Anschließend wird Spinraza alle vier Monate verabreicht.

Der andere Anbieter ist Novartis: Die Gentherapie mit Zolgensma ist in den USA bereits für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren zugelassen. Sie wird intravenös verabreicht. Mit einem Preis von mehr als 2,1 Millionen Dollar ist diese Therapie die teuerste in der US-Geschichte. Die US-Zulassungsbehörde FDA hat eine derzeit laufende Studie zu dem Wirkstoff im Oktober jedoch vorerst gestoppt. In der Studie wird Zolgensma einmalig intrathekal (in das Nervenwasser des Rückenmarks) verabreicht. Behandelt werden in der Studie Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2.

Der vorläufige Rekrutierungsstopp betrifft den Arm der Studie, in der Zolgensma in einer hohen Dosis verabreicht wird. Grund sind Entzündungserscheinungen in einer zuvor durchgeführten Tierstudie. Dagegen seien die Studienarme mit mittlerer und niedriger Dosierung bereits abgeschlossen und Ergebnisse daraus vorgelegt. Der teilweise Stopp durch die FDA hat laut Novartis keinen Einfluss auf die Vermarktung von Zolgensma oder noch laufende Studien mit AVXS-101, in denen die Therapie intravenös verabreicht wird.