Hemlibra ist für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A aller Altersgruppen zugelassen. Das Arzneimittel kann zur Routine-Prophylaxe von Blutungen eingesetzt werden. Hemlibra ist zu 30mg/ml als Injektionslösung in einer Durchstechflasche zu 1 ml erhältlich. Außerdem wird das Arzneimittel zu 150mg/ml in den Größen 60mg/0,4ml und 105mg/0,7ml sowie 150mg/1ml angeboten. Die Apothekenverkaufspreise (AVP) liegen zwischen 3070,80 Euro und 15.124,73 Euro.

Die zulassungsrelevanten Daten liefern die Studien Haven 1 und 2. Im Beobachtungszeitraum wurden bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation deutlich weniger Blutungen dokumentiert.

Die Roche-Tochter Genentech hat offenbar fünf Todesfälle von Patienten gemeldet, die mit Hemlibra behandelt wurden. Auf der Internetseite der US-Patientenorganisation Hemophilia Federation of America heißt es dazu, Genentech selbst habe nur wenige Informationen darüber, was genau zu dem Tod der Patienten geführt habe. Bekannt sei nur, dass die Patienten mit dem Emicizumab-haltigen Arzneimittel behandelt wurden. Roche gibt jedoch Entwarnung, denn nach Einschätzung der Ärzte bestehe in keinem der Fälle ein Zusammenhang zwischen der Behandlung mit Hemlibra und den Todesfällen.

Der asymmetrische bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab kann durch gleichzeitige Bindung an die Gerinnungsfaktoren IXa und X die Funktion des fehlenden natürlichen Faktors VIII übernehmen und so eine weitestgehend normale Blutgerinnung sicherstellen. Das Auftreten von Blutungen wird reduziert. Das Arzneimittel ist auch wirksam, wenn die Patienten Antikörper gegen den Faktor VIII gebildet haben.

Faktor VIII wird vom Körper selbst in der Leber gebildet und zirkuliert dann in einer inaktiven Form im Blutkreislauf, gebunden an den VWF. Kommt es zu einer Verletzung der Blutgefäße, wird Faktor VIII aktiviert, trennt sich vom VWF und beteiligt sich an der Blutgerinnung. Faktor VIII interagiert mit Faktor IX und setzt die Blutgerinnungskaskade in Gang. Ist das Glykoprotein im Körper erhöht, kann es zu Venenthrombosen kommen.

Bei Patienten, die an Hämophilie A leiden, kommt es aufgrund des fehlenden oder defekten Gerinnungsfaktors wiederholt zu Blutungen in Muskeln, Gelenken oder anderem Gewebe, die zu Langzeitschäden führen können. Im Vergleich zu Gesunden verläuft die Blutgerinnung bei den Betroffenen langsamer, kleine äußere Verletzung können schwerwiegende Folgen haben. Gelenkblutungen können beispielsweise zu einer Hämarthrose führen, die sich in blutigen Gelenkergüssen äußert. Bei der Hämophilie handelt es sich um eine seltene Erkrankung, die etwa bei einem von 5000 männlichen Neugeborenen auftritt.