Refixia auch für Kinder zugelassen

Berlin -

Refixia (Nonacoq beta pegol) ist ab sofort auch zur Behandlung von Kindern zugelassen. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung um das Einsatzgebiet „Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Kindern mit Hämophilie B ab 0 Jahren“ erweitert.

Refixia ist bislang zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B ab einem Alter von zwölf Jahren zugelassen. Das Arzneimittel enthält den glycopegylierten rekombinanten Faktor IX (rFIX) mit verlängerter Halbwertszeit und kann die Faktor-IX-Plasmaspiegel erhöhen und den Mangel der Betroffenen sowie die Blutungsneigung vorübergehend ausgleichen und beheben.

Für Menschen mit Hämophilie wird laut Hersteller Novo Nordisk der Ersatz der fehlenden Gerinnungsfaktoren mit aus Plasma gewonnenen oder rekombinanten Faktoren empfohlen. Zur optimalen Behandlung von Kindern mit schwerer Hämophilie B (FIX-Aktivität <1%) sollte laut World Federation of Hemophilia (WFH) der Beginn einer Prophylaxe mit FIX im Alter unter 3 Jahren vor der ersten Gelenkblutung erfolgen. Bei jüngeren Kindern ist eine häufige Injektion jedoch oft schwierig. Refixia muss als rFIX nur einmal wöchentlich verabreicht werden.

Die pädiatrische Zulassung basiert auf den Ergebnissen der beiden Phase-III-Studien, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Refixia bei Kindern mit mittel-schwerer bis schwerer Hämophilie B (FIX-Aktivität ≤2%) gezeigt haben. In beiden Studien erhielten die Kinder einmal wöchentlich die auch für Erwachsene empfohlene Dosierung von 40 I.E./kg Körpergewicht. Refixia ist zu 500, 1000 und 2000 I.E. als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung auf dem Markt.