Oxbryta: Neue Behandlungsoption bei Sichelzellanämie

Berlin -

Oxbryta (Global Blood Therapeutics) enthält den neuen Wirkstoff Voxelotor. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um einen Polymerisationsinhibitor vom Hämoglobin S, der zur Behandlung der Sichelzellanämie eingesetzt wird. Der Vorteil: Oxbryta kommt als Tablette und kann somit oral eingenommen werden.

Bei Sichelzellanämie handelt es sich um eine Erbkrankheit, bei der sich die roten Blutkörperchen verformen. Die Entstehung der Sichelform beruht auf einem Gendefekt. Dieser ist aktuell nur durch eine Stammzelltransplantation behandelbar. Mit Oxbryta (Voxelotor, Global Blood Therapeutics) steht nun eine neue Therapieoption zur Verfügung. Der Polymerisationsinhibitor vom Hämoglobin S kann entweder als Mono- oder zusammen mit Hydrocycarbamid (Hydrea, Litalir, Siklos, Syrea) als Kombinationstherapie gegeben werden.

Personen mit Sichelzellanämie weisen Hämoglobin S anstatt des normalen Hämoglobins auf. Das liegt an einer Punktmutation im Häm-Gen. Der mutierte rote Blutfarbstoff weist eine geringere Affinität zu Sauerstoff aus. Die Verformung der roten Blutkörperchen begünstigt eine Lyse der Zellen – eine Anämie kann entstehen. Während sich rote Blutkörperchen bei Gesunden alle 120 Tage erneuern, liegt der Lebenszyklus eines Sichelzell-Erythrozyten bei maximal 20 Tagen.

Darüber hinaus neigen die Sichelzell-förmigen Erythrozyten zur Verstopfung der Gefäße. Die sogenannten Sichelzellkrisen (Verstopfung von Gefäßen, die zur Versorgung von Organen wichtig sind) stellen eine mögliche Komplikation dar. Zwar gibt es unterschiedliche Formen der Sichelzellanämie, unbehandelt führen früher oder später alle Formen zu einem tödlichen Ausgang. Und: Mediziner:innen bevorzugen den Begriff Sichelzellkrankheit anstatt Sichelzellanämie, da nicht alle Formen mit einer Blutarmut einhergehen.

Voxelotor wirkt, indem es die Fähigkeit des Hämoglobins zur Bindung von Sauerstoff verbessert und die Bildung von unbeweglichen Ketten durch Versichelung verhindert. Laut Hersteller handelt es sich bei Oxbrytaum das erste in Europa verfügbare orale Medikament, das direkt die Polymerisation des Sichelzell-Hämoglobins hemmt.Hierdurch behalten die roten Blutkörperchen ihre flexible Form bei. Der Körper kann besser mit Sauerstoff versorgt werden und Gefäßverstopfungen bleiben aus. Patient:innen ab 12 Jahre nehmen täglich 1500 mg ein. Das entspricht drei Tabletten.

Zu den sehr häufigen Nebenwirkungen unter der Behandlung mit Oxbryta gehören Kopfschmerzen, Durchfall und Bauchschmerzen. Wechselwirkungen treten vor allem mit CYP3A4-Induktoren auf. Hierzu zählen unter anderem Carbamazepin, Modafinil, Phenobarbital und Johanniskraut.