Orphan drug Verkazia erhält Zulassung

Berlin -

Etwa ein Jahr musste Santen auf die Zulassung für Verkazia (Ciclosporin) warten, denn bereits im Juli 2017 hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im beschleunigten Verfahren eine positive Zulassungsempfehlung ausgesprochen. Nun steht der Markteinführung nichts mehr im Weg.

Verkazia ist zur Behandlung der schweren Keratokonjunktivitis vernalis (VKC) ab einem Alter von vier Jahren zugelassen. Das Arzneimittel hat bereits seit 2006 den Status Orphan drug. In Europa leiden nur ein bis drei aus 10.000 Personen an der chronischen Bindehautentzündung beider Augen.

Die Augentropfen werden zu 1 mg/ml als Emulsion in Einzeldosisbehältnissen auf den Markt kommen. Die VKC tritt schubweise und vorrangig im Frühjahr auf. Während der Saison sollen die Betroffen viermal täglich einen Tropfen in jedes Auge geben. Bessern sich die Symptome nach dem Ende der Saison, kann die Gabe auf einen Tropfen zweimal täglich reduziert werden, um die Beschwerden unter Kontrolle zu halten.

Die Zulassung ist auf die Ergebnisse einer klinischen Phase-III-Studie an 169 Kindern und Jugendlichen mit schwerer VKC zurückzuführen. Im Vergleich zu Placebo zeigte die Verumgruppe nach vier Monaten Therapie eine Verbesserung der Symptome wie Lichtempfindlichkeit, Juckreiz und Schmerzen sowie eine Besserung der Hornhaut.

Ciclosporin ist ein Immunmodulator mit immunsuppressiven Eigenschaften. Der Arzneistoff blockiert die Freisetzung von Zytokinen und wirkt dadurch entzündungshemmend. Ciclosporin inaktiviert die calciumabhängige Phosphatase Calcineurin. Sie ist an der Genaktivierung und Transkription von Entzündungsmediatoren maßgeblich beteiligt. So wird die Freisetzung von proinflammatorischen Zytokine wie etwa Interleukin 2 blockiert, das Präparat kann an Zellen der Augenoberfläche Schäden lindern und Entzündungsreaktionen reduzieren. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Augenschmerzen, Augenreizung und Tränenfluss. Die topische Anwendung schränkt eine systemische Wirkung ein.

In Mitteleuropa ist die Erkrankung eher selten vertreten, in warmen und trockenen Klimazonen nimmt ihr Anteil jedoch zu. Betroffen sind meist Kinder und Jugendliche. Etwa 80 bis 90 Prozent der Betroffenen sind jünger als 15 Jahre – der Großteil ist männlich. Bis zum 20. Lebensjahr verschiebt sich der Anteil und hält sich zwischen Männern und Frauen die Waage.

Die Betroffenen leiden unter Rötung, Flüssigkeitsentladung, Juckreiz, Schmerzen und Lichtempfindlichkeit der Augen. Wird die Erkrankung nicht behandelt, können je nach Schwere und chronischem Verlauf Komplikationen bis hin zu irreversiblen Sehverlusten die Folge sein. Kinder und Jugendliche, die an weiteren allergischen Zuständen wie Ekzemen und Asthma leiden, sind besonders gefährdet.

Santen hat mit Ikervis bereits Ciclosporin-haltige Augentropfen zu 1 mg/ ml im Handel, allerdings ist das Präparat für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Keratitis mit sehr trockenen Augen (DED) zugelassen, die trotz Tränenersatzmittel keine Besserung erfuhren.