Ocaliva: Widerruf vorerst gestoppt

Berlin -

Nachdem die EU-Kommission Anfang September die bedingte Marktzulassung für Ocaliva (Obeticholsäure, Intercept) widerrufen hatte, legte der Hersteller Advanz Pharma Widerspruch ein. Jetzt wurde der Widerruf gestoppt.

Die Zulassung für Ocaliva bleibt vorerst gültig. Denn: Am 4. September hatte das Gericht der Europäischen Union den Durchführungsbeschluss der EU-Kommission, der die bedingte Marktzulassung von Ocaliva widerruft, vorübergehend ausgesetzt.

Der Widerruf wurde auf eine Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) zurückgeführt, die besagte, dass das Risiko-Nutzen-Verhältnis des Medikaments ungünstig sei. Advanz Pharma legte daraufhin Widerspruch ein. Das Unternehmen erwirkte eine einstweilige Verfügung, die den Widerruf vorläufig stoppt, während die rechtlichen Auseinandersetzungen weitergeführt werden.

Advanz Pharma argumentiert in seiner Stellungnahme zum Widerruf, dass der Entzug des Medikaments Ocaliva schwerwiegende Folgen für Patienten hätte, die auf diese Zweitlinienbehandlung angewiesen sind, wenn die Standardtherapie nicht ausreicht. Ocaliva sei die einzige zugelassene Therapie dieser Art in Europa und für viele Patienten lebenswichtig. Das Unternehmen verweist auf positive Real-World-Daten und die Unterstützung durch Experten und medizinische Gesellschaften. Die Entscheidung könnte zu einem erhöhten Risiko für das Fortschreiten der Erkrankung führen, was zu schweren Leberschäden oder zum Tod führen könnte.

Auch in den USA wird der Einsatz von Ocaliva bei PBC diskutiert. Vergangene Woche erörterte das Gastrointestinal Drugs Advisory Committee (GIDAC) der Arzneimittelbehörde FDA den ergänzenden Zulassungsantrag von Intercept für Ocaliva. Die endgültige Entscheidung der FDA wird Mitte Oktober erwartet und berücksichtigt die Ergebnisse des Ausschusses. Diese sind jedoch nicht bindend.

Zu PBC und Ocaliva

PBC ist eine seltene, chronisch-progrediente Autoimmunerkrankung, die die kleinen intrahepatischen Gallengänge betrifft und zu einer destruktiven Cholangitis sowie letztlich zu einer Leberzirrhose führen kann. Obeticholsäure ist ein selektiver und potenter Agonist des Farnesoid-X-Rezeptors (FXR), der auf Gallensäure-Homöostase, Entzündungsprozesse, Fibrogenese und metabolische Signalwege einwirkt und die intrazelluläre Gallensäurekonzentration in den Hepatozyten senkt. Ocaliva ist zur Behandlung der PBC bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, indiziert.

Ocaliva wurde im Dezember 2016 von der EMA unter Vorbehalt zugelassen und ist die einzige verfügbare Zweitlinienbehandlungsoption für Patienten mit PBC in Europa.