Ocaliva bei primärer biliärer Zirrhose

Berlin -

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt eine Marktzulassung für Ocaliva (Obeticholsäure). Das Medikament bietet Patienten mit primärer biliärer Zirrhose (PBC) eine neue Therapieoption.

PBC ist eine seltene schwerwiegende, Autoimmunerkrankung der Leber. Ursache ist die Entzündung der kleinen Gallenwege. Die kleinen Kanäle transportieren Galle aus der Leber in die Verdauungsorgane. Sind sie infolge der Entzündung zerstört, wird Galle nicht abtransportiert und schädigt die Leber. Folgen können Leberzirrhose oder Lebertumore sein.

Die Erkrankung betrifft vor allem Frauen mittleren Alters. Patienten beschreiben Abgeschlagenheit, Juckreiz, Augen- und Mundtrockenheit sowie Gelenkbeschwerden. Eine Laboruntersuchung hilft bei der Diagnose – die alkalische Phosphatase (aP) ist bei den Patienten erhöht.

Die Therapie bezog sich bislang auf Ursodeoxycholsäure (UDCA), die natürliche Gallensäure wird auch zum Auflösen von Gallensteinen benutzt. Mehr als die Hälfte mit UDCA behandelten Patienten verzeichneten keine Besserung oder vertrugen das Medikament nicht. Ocaliva bietet mit der halbsynthetischen Obeticholsäure einen neuen Therapieansatz.

Gallensäuren sind Stoffwechselprodukte der Leber und werden im Darm zur Fettverdauung und Fettresorption benötigt. Je nach Konzentration haben sie eine entzündungshemmende Wirkung. Gallensäuren bestehen aus einem Steroidgrundgerüst und einer Seitenkette – sie werden in der Leber aus Cholesterin synthetisiert. Obeticholsäure ist ein synthetisches Derivat, das die Entstehung von Gallensäuren in der Leber vermindert und antientzündlich wirkt. Signifikant sind die Verbesserung der Leberwerte und der Leberhistologie.

Ocaliva kommt bei Patienten mit UDCA-Resistenzen zum Einsatz. Die Tagesdosis liegt bei 10 bis 50 Milligramm. Eine Phase-III-Studie mit 216 Teilnehmern belegte die Wirksamkeit nach zwölf Monaten durch eine aP-Senkung. Patienten beschreiben einen starken Juckreiz, der durch eine Dosisreduktion beherrschbar ist.

Ocaliva wurde 2010 durch die EMA als Orphan Drug eingestuft. Hersteller ist die US-Firma Intercept.