Das Mukoviszidose-Mittel Kalydeco (Ivacaftor) hat einen beträchtlichen Zusatznutzen. Dies hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) für die Patientengruppen Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene beschlossen. Für Kinder im Alter von sechs bis zwölf Jahren sieht der G-BA einen geringen Zusatznutzen.

Kalydeco ist ein Medikament zur Behandlung seltener Krankheiten (Orphan Drug) und zur kausalen Behandlung der zystischen Fibrose zugelassen. Allerdings sollte das Präparat des Pharmaunternehmens Vertex nur bei Patienten mit einer Mutation am Gen G551D angewendet werden. Ivacaftor ist ein CFTR-Potentiator, der die Funktion des CFTR-Proteins (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein) normalisiert.

Für Orphan drugs gilt der Zusatznutzen mit der Zulassung als belegt, wenn der Umsatz unter 50 Millionen Euro liegt. Der Hersteller hat die Jahrestherapiekosten auf knapp 45 Millionen Euro eingeschätzt.

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) schätzt die Jahresherapiekosten allerdings auf über 52 Millionen Euro ein. Bis Erreichen der Umsatzgrenze gilt der Zusatznutzen laut G-BA als belegt. Danach muss das Präparat eine übliche Nutzenbewertung beim IQWIG durchlaufen.