Novartis: Weitere Studiendaten zu Kymriah

Berlin -

Novartis hat im Rahmen des Kongresses der American Society of Hematology (ASH) in San Diego weitere Studiendaten zu seiner personalisierten CAR-T-Zelltherapie Kymriah präsentiert. Konkret veröffentlichte das Unternehmen Resultate der klinischen Studien Eliana und Juliet, die die Wirksamkeit des Mittels bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphatischer Leukämie, beziehungsweise bei erwachsenen Patienten mit diffusem grossem B-Zell-Lymphom untersuchte.

Bei diesen Analysen habe Kymriah „weiterhin eine starke Wirksamkeit mit dauerhaften Reaktionen“ gezeigt sowie ein konsistentes Sicherheitsprofil aufgewiesen. „Diese Analysen bestärken uns in unserem Glauben an das Potenzial der CAR-T-Zelltherapie zur Verlängerung des Lebens von Patienten mit fortgeschrittenen B-Zell-Malignomen", wurde Samit Hirawat vom Novartis Oncology Global Drug Development in der Meldung zitiert.

Erst im Oktober hatte der schweizerische Pharmakonzern eine Zulassung für Kymriah in der Schweiz erhalten. Die einmalige Behandlung mit dem Mittel soll in der Alpenrepublik 370.000 Franken kosten. Kymriah ist bereits in den USA, der EU und weiteren Ländern zugelassen. In den USA kostet die Behandlung 475.000 US-Dollar, in der EU hieß es, man werde mit den jeweiligen Gesundheitsbehörden zusammenarbeiten, um eine faire, wertbasierte Preisgestaltung zu finden.

Kymriah wurde im Prime-Verfahren der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bewertet. So sollen innovative Therapien den Zulassungsprozess schneller durchlaufen und den Betroffenen früher zur Verfügung stehen. Das Arzneimittel ist für die Behandlung der die B-Zellen betreffenden akuten lymphatischen Leukämie (ALL) bei Kindern und jungen Erwachsenen sowie des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) bei Erwachsenen zugelassen. ALL und DLBLC sind bestimmte Arten von Non-Hodgkin-Lymphomen (NHL). Das DLBCL ist mit drei von fünf Fällen das häufigste aggressive NHL. Die Gentherapie hat bereits seit 2014 den Status Orphan Drug und wird als Infusionsdispersion auf den Markt kommen.

Das Gentherapeutikum wird individuell auf den einzelnen Patienten maßgeschneidert. Es handelt sich um eine chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, für die die T-Zellen des Patienten zunächst gesammelt und anschließend mittels Gentechnik so modifiziert werden, das diese ein neues Gen enthalten, das Lymphomzellen angreift und tötet. Nach der Modifizierung wird die individuelle CD19-gesteuerte, genetisch modifizierte autologe T-Zell-Immuntherapie den Betroffenen verabreicht.

Kürzlich gab Novartis Pläne zum Bau einer Produktionsanlage für Zell- und Gentherapeutika bekannt. Das Werk soll am Schweizer Standort Stein entstehen. Geplant sind Investitionen von bis zu 90 Millionen Schweizer Franken. In den folgenden drei Jahren könnten in Stein bis zu 450 neue Stellen entstehen und die ersten Therapien voraussichtlich Anfang 2020 für Betroffene in Europa und der Schweiz verfügbar sein. Für die Schweiz steht derzeit die Zulassung für Kymriah jedoch noch aus.

Das Herstellungsverfahren für Kymriah hat Novartis am Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie in Leipzig etabliert. Das Institut unterstütze derzeit die Herstellung von Kymriah für klinische Studien und die Herstellung nach der Zulassung, einschliesslich des Compassionate use, so der Konzern.