Novartis hat positive Studiendaten zum Cholesterinsenker Inclisiran und zum Produktkandidaten LNP023 publiziert. So habe eine Analyse der Daten aus den Phase-III-Studien Orion-10 und -11 gezeigt, dass Inclisiran das sogenannte Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) reduziert habe, teilte der Pharmakonzern am Sonntag mit. Bei 99 Prozent der behandelten Patienten sei der Gehalt um mehr als 30 Prozent verringert worden. Die Daten wurden am ESC-Kongress 2020, dem jährlichen Treffen der European Society of Cardiology, präsentiert. Inclisiran wird derzeit von FDA und EMA für eine Zulassung zur Behandlung der primären Hyperlipidämie geprüft.

Erhöhte Cholesterinwerte sind ein weltweit steigendes Problem. Der neuartige Cholesterinsenker Inclisiran konnte bereits in mehreren Studien gute Ergebnisse erzielen. Das Besondere: Der Wirkstoff wird nicht wie bisherige Wirkstoffe als Tablette, sondern als halbjährliche Injektion angewendet. Die Therapie könnte damit in Zukunft wesentlich vereinfacht werden. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um ein modifiziertes RNA-Molekül. In den Zellen ahmt es einen natürlichen Abwehrmechanismus nach – es verhindert gezielt die Umsetzung von Genen in Proteine. Dabei fokussiert es sich auf die sogenannte „Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9“ (PCSK9) und hemmt deren Synthese in den Leberzellen.

Weiter legte der Pharmakonzern Daten zu einer Phase-II-Studie zu LNP023 als Zusatztherapie zum Medikament Eculizumab zur Behandlung der Blutkrankheit PNH vor. Den Angaben zufolge verfügt LNP023 über den „Orphan-Drug-Status“ der FDA und der EMA, der einen beschleunigten Zulassungsprozess ermöglicht. PNH, die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, ist eine seltene Erkrankung des Blutes, bei der es zur Zerstörung von Erythrozyten durch das eigene Immunsystem kommt. Ursache ist ein erworbener Gendefekt. Im Knochenmark, an dem Ort, wo eigentlich blutbildende Stammzellen gebildet werden, kommt es zu einem genetischen Fehler: Es liegt ein Defekt des PIGA-Gens vor. Die Folge: Ein wichtiges Glykolipid kann nicht mehr gebildet werden. Der fehlende Stoff dient eigentlich als Proteinanker. Proteine, die die Blutzellen normalerweise vor Angriffen des Komplementsystems schützen, können nicht mehr gebunden werden.