Novartis: Priority Review für Kymriah

Berlin -

Der Pharmakonzern Novartis hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Status „Priority Review“ für seinen ergänzenden Zulassungsantrag für Kymriah (Tisagenlecleucel) erhalten. Zudem habe die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) den Antrag zur Prüfung angenommen, teilte Novartis am Mittwoch mit.

Der Antrag betrifft die Zulassung der Therapie für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) follikulärem Lymphom (FL) nach zwei vorangegangenen Behandlungslinien. Sollte Kymriah in dieser potenziellen dritten Indikation zugelassen werden, hätte es die Möglichkeit, eine wichtige Behandlungsoption für Patienten mit dieser bösartigen Erkrankung des Lymphsystems darzustellen.

Positive Daten für Tisagenlecleucel

Die Zulassungsanträge stützen sich auf positive Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-II-Studie „Elara“, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Kymriah bei erwachsenen Patienten untersucht wurde: Die Studie erreichte das Hauptziel, wobei bei stark vorbehandelten Patienten ein starkes Ansprechen beobachtet wurde. Der Status „Priority Review“ – also eine vorrangige Prüfung – wird von der FDA für Therapien gewährt, die das Potenzial haben, die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung schwerwiegender Krankheiten erheblich zu verbessern.

Kymriah ist aktuell in folgenden Indikationen zugelassen:

• zur Behandlung der die B-Zellen betreffenden akuten lymphatischen Leukämie (ALL) bei Kindern und jungen Erwachsenen
• zur Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) bei Erwachsenen

ALL und DLBLC sind bestimmte Arten von Non-Hodgkin-Lymphomen (NHL). Das DLBCL ist mit drei von fünf Fällen das häufigste aggressive NHL.

Das Gentherapeutikum wird individuell auf den einzelnen Patienten maßgeschneidert. Es handelt sich um eine chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, für die die T-Zellen des Patienten zunächst gesammelt und anschließend mittels Gentechnik so modifiziert werden, dass diese ein neues Gen enthalten, das Lymphomzellen angreift und tötet. Nach der Modifizierung wird die individuelle CD19-gesteuerte, genetisch modifizierte autologe T-Zell-Immuntherapie den Betroffenen nur einmalig verabreicht – die Therapiekosten belaufen sich auf etwa 320.000 Euro.

Im Sommer hatte Novartis mit seinem Kandidaten bei einer bestimmten Form von Lymphdrüsenkrebs, dem aggressiven B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom, einen Rückschlag erlitten: Der primäre Endpunkt, also das Ziel der Studie, war das „ereignisfreie“ Überleben zu belegen. Patient:innen hätten nach einem Rückfall oder bei fehlendem Ansprechen auf die Erstlinienbehandlung jedoch nicht länger gelebt als bei der gegenwärtigen Standardtherapie.