Novartis: EU-Zulassung für Gen-Therapie Luxturna

Basel -

Der Pharmakonzern Novartis darf die Gen-Therapie Luxturna in der EU auf den Markt bringen. Die EU-Kommission hat der Therapie für eine seltenen Form von vererbbarem Sehverlust die Zulassung erteilt, wie der schweizerische Konzern mitteilte.

Die Zulassung ist keine Überraschung, nachdem der EU-Ausschuss für Humanrarzneimittel (CHMP) bereits Mitte September eine positive Empfehlung für das Mittel abgegeben hatte.

Luxturna entwickelt hat das US-Unternehmen Spark Therapeutics. Novartis hatte die Therapie Ende Januar 2018 über eine Lizenzvereinbarung ins Portfolio bekommen. Der Konzern darf Luxturna in allen Ländern außerhalb der USA vertreiben. Es handle sich um die erste Gentherapie, um die Erb-Augenkrankheit (biallelische Mutationen des RPE65-Gens) zu behandeln, schrieb Novartis. Die Therapie könne die Sehkraft wieder herstellen und verbessern.

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt.

Luxturna hatte von der FDA den Status einer Breakthrough Therapy und eine Vorrangprüfung (Priority Review) zuerkannt bekommen. Die als Orphan Drug klassifizierte Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten aus dem vergangenen Jahr zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.