Man habe der Gentherapie Zolgensma gegenüber eine positive Haltung und empfehle daher, die Therapie zur Behandlung von
Kleinkindern zuzulassen, die an der seltenen Muskelerkrankung SMA leiden. Zolgensma sorgte bereits für viel Aufsehen: Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) in den USA ist Zolgensma eines der teuersten Medikamente weltweit. Im Streit um die Kosten für die Gentherapie Zolgensma hat Novartis auf die Aufforderung des Bundesgesundheitsministeriums und verschiedener Krankenkassen reagiert. Diese hatten Ende November an den Pharmakonzern appelliert, das fast zwei Millionen Euro teure Mittel Zolgensma an Kinder unter zwei Jahren mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) befristet kostenlos abzugeben.

Bereits seit Mai ist Zolgensma in den USA für Kinder bis zwei Jahre zugelassen. Sollte das Mittel vor einer europäischen Zulassung aus den USA importiert werden, müssten die Krankenkassen zunächst allenfalls einen „nominellen Betrag von 10 Euro“ zahlen. Erst nach einem abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren werde dann der mit den Kassen vereinbarte Erstattungsbetrag fällig. Sollte die EMA das Präparat nicht zulassen, entfalle die Erstattung, heißt es in dem Schreiben. Eine einmalige Dosis soll Kindern mit SMA helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt. Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren.

Mit Blick auf Cosentyx empfiehlt der CHMP, das Mittel künftig auch zur Behandlung von Patienten zuzulassen, die an der
Autoimmunerkrankung nicht-radiographische axiale Spondyloarthritis (nr-axSpA abgekürzt) erkrankt sind. Secukinumab ist ein rekombinanter, humaner monoklonaler Antikörper (MAK) mit entzündungshemmenden Eigenschaften. Der Wirkstoff wurde 2015 von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen zugelassen. 2016 folgte eine Indikationserweiterung für ankylosierende Spondylitis (Morbus Bechterew) und Psoriasis-Arthritis. Cosentyx ist nach Angaben des Konzerns das einzige Biologikum mit nachgewiesener Wirksamkeit bei allen wichtigen Manifestationen von Psoriasis-Arthritis. Bisher wurden weltweit über 250.000 Patienten behandelt.