Epidiolex ist eine Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen bei Patienten mit LGS, einer seltenen, schweren Form der Epilepsie, die im Kindesalter beginnt und schwierig zu behandeln ist. Aber auch beim Dravet-Syndrom soll das Arzneimittel zur Anwendung kommen. Der Hersteller GW hatte die Zulassung im Januar beantragt. „Wir befinden uns derzeit in der letzten Überprüfungsphase des Arzneimittelzulassungsantrags für Cannabidiol-Lösung durch die US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (FDA) und freuen uns auf eine Entscheidung der FDA Ende Juni“, sagt der GW-Chef Justin Gover.

Die Studie randomisierte 225 Patienten mit LGS, deren Anfälle nicht durch ihre aktuellen anti-epileptische Therapie kontrolliert werden können, und verabreichte ihnen zusätzlich zur bestehenden Behandlung entweder eine Dosis Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen oder ein Placebo. Dabei erhielten 73 Patienten Epidiolex in einer täglichen Dosis von 10 mg/kg, 76 erhielten die doppelte Menge, die restlichen 76 bildeten die Placebo-Gruppe. Alle Studienteilnehmer bekamen die Lösung in zwei gleich verteilten Dosen täglich für 14 Wochen verabreicht.

Zu Beginn der Studie hatten die Patienten eine mittlere Häufigkeit von 85 Sturzanfällen pro Monat. Der primäre Endpunkt war die Reduktion der monatlichen Häufigkeit der Sturzanfälle während des Behandlungszeitraums im Vergleich zum 4-wöchigen Zeitraum zu Beginn der Studie vor der Randomisierung. Während des 14-wöchigen Behandlungszeitraums hatten die Patienten der Verum-Gruppe eine deutlich größere mittlere Verringerung von monatlichen Sturzanfällen von 37,2 Prozent und 41,9 Prozent im Vergleich zu einer Verringerung von 17,2 Prozent bei Placebo-Einnahme.

Aus den Ergebnissen der sekundären Endpunkte ist zu entnehmen, dass mehr als ein Drittel der Patienten der Verum-Gruppen eine 50-prozentige oder höhere Verringerung von monatlichen Sturzanfällen im Vergleich mit den Placebo-Patienten erlebten. Zudem wurde auch von einer Verbesserung des Gesamtzustandes berichtet. Zudem war der Anteil der Patienten, die mindestens eine Verringerung von 75 Prozent in der Häufigkeit von Sturzanfällen gegenüber dem Ausgangswert erlebten, in der 20 mg/kg/Tag-Cannabidiol-Gruppe höher (25 Prozent) als in der niedrigeren Dosis (11 Prozent). Bei beiden Gruppen war dieser Wert im Vergleich entsprechend höher als bei der Placebo-Gruppe (3 Prozent).

Epidiolex wurde im Allgemeinen gut vertragen. Zusätzlich zu den bekannten unerwünschten Ereignissen (UE) wie Somnolenz, Durchfall und Erbrechen wurde eine dosisabhängige reversible Erhöhung der Lebertransaminasen ohne Erhöhung von Bilirubin beobachtet, die am häufigsten bei Patienten auftrat, die gleichzeitig noch Valproat einnahmen. „Diese positiven Daten sind deshalb so bedeutend, weil sie einen weiteren vielversprechenden Beleg für die LGS-Prüftherapie sowie Informationen zur Dosierung liefern, die Ärzten dabei helfen können, Verschreibungsentscheidungen zu treffen, die den Bedürfnissen der einzelnen Patienten entsprechen, sollte dieses Medikament zugelassen werden“, sagte Professor Dr. Orrin Devinsky, ärztlicher Direktor des NYU Langone Health’s Comprehensive Epilepsy Center und Hauptautor der Studie.

Im April hatte die US-Gesundheitsbehörde (FDA) einstimmig die Arzneimittelzulassung für Epidiolex empfohlen. Bei Zulassung in den USA erwartet der Hersteller voraussichtlich einen Eintritt in den Markt in der zweiten Jahreshälfte dieses Jahres. Eine Entscheidung von der EMA werde Anfang 2019 erwartet.