Die afrikanische Trypanosomiasis (Human African Trypanosomiasis, HAT) – oder auch Schlafkrankheit – ist eine lebensbedrohliche, vernachlässigte Tropenkrankheit, die südlich der Sahara auftritt. Die meisten Krankheitsfälle werden in der Republik Kongo gemeldet. Abhängig vom Parasiten sind zwei Formen bekannt – Trypanosoma brucei gambiense und Trypanosoma brucei rhodesiense. Mit einer Häufigkeit von etwa 98 Prozent, ist T. b. gambiese für den Großteil der Erkrankungen verantwortlich. 60 Millionen Menschen, vor allem in ländlichen Gebieten Ost-, West- und Zentralafrikas, sind der Ansteckungsgefahr ausgesetzt. Im Jahr 2015 wurden insgesamt 2804 Fälle gemeldet.

Die Betroffenen leiden binnen weniger Wochen an Fieber, Kopf-, Gelenk- und Muskelschmerzen sowie Juckreiz. Wird die Diagnose nicht sofort gestellt und mit der Behandlung begonnen, führt die Schlafkrankheit schließlich innerhalb von zwei bis drei Jahren zum Tod. Denn die Parasiten befallen des zentrale Nervensystem. Die Patienten zeigen neurologische Störungen, einschließlich geistiger Verwirrung, Krampfanfällen, Schwierigkeiten beim Gehen und Sprechen sowie Verschlechterung der Schlafstörungen.

Die EMA hat den Zulassungsantrag im Sonderverfahren nach „Artikel 58“ angenommen. Die Behörde darf in Kooperation mit der Weltgesundheitsorganisation (WHO) ein wissenschaftliches Gutachten zur Bewertung medizinischer Produkte abgeben, die ausschließlich für Märkte außerhalb der EU bestimmt sind. Zuvor hatte die EMA für Fexinidazol ein beschleunigtes Zulassungsverfahren gewährt. Das Nitroimidazol-Derivat erzeugt reaktive Amine, die indirekt toxisch und mutagen auf die Trypanosomen wirken. Das Arzneimittel zu 600 mg kann ab einem Alter von sechs Jahren bei Patienten mit einem Körpergewicht von mehr als 20 kg eingesetzt werden. Fexinidazol ist für den Einsatz außerhalb der europäischen Märkte bestimmt.

Fexinidazol wird für die Behandlung der HAT über einen Zeitraum von zehn Tagen oral verabreicht. Das Arzneimittel wurde für alle Stadien der Schlafkrankheit entwickelt. Mit der präklinischen Entwicklung des antiparasitären Wirkstoffes hatte Hoechst (heute Sanofi) bereits in den 70er-Jahren begonnen, diese aber nicht weiter verfolgt. 2005 fand die gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation DNDi heraus, dass Fexinidazol gegen den Parasiten der Schlafkrankheit wirksam ist. 2007 wurde mit präklinischen Studien gestartet. 2009 schlossen DNDi und Sanofi eine Kooperationsvereinbarung über die Entwicklung, Herstellung und den Vertrieb von Fexinidazol. DNDi ist für die präklinische, klinische und pharmazeutische Entwicklung zuständig, während Sanofi für die industrielle Entwicklung, Zulassung, Produktion und den Vertrieb des Arzneimittels verantwortlich ist. Die Phase-I-Studien begannen im Jahr 2010 und die zulassungsrelevante Phase-II/III-Studie schließlich im Jahr 2012.

Die Schlafkrankheit wird derzeit auf der Grundlage der Betroffenheit des zentralen Nervensystems gewählt. Therapiert wird mit einer intramuskulären Injektionen von Pentamidin. Diese ist schmerzhaft und nur für das frühe Stadium der Erkrankung geeignet. Eine andere Behandlungsmethode ist die Kombination aus oralem Nifurtimox und einer intravenöser Infusion von Eflornithin (NECT) als Referenztherapie, wenn die Krankheit bereits fortgeschritten und das zentrale Nervensystem betroffen ist.

Nutzen und Sicherheit von Fexinidazol wurden in drei klinischen Studien mit 749 Teilnehmern über die verschiedenen Krankheitsstadien hinweg untersucht. Die Studien dokumentierten hohe Heilungsraten bereits nach zehn Tagen Behandlung. Insbesondere im frühen Stadium der Erkrankung wurden positive Ergebnisse erzielt. Bei Patienten, deren Zentralnervensystem bereits stark betroffen ist, sollte Fexinidazol nur unter strenger Aufsicht im Krankenhaus verabreicht werden, wenn keine andere adäquate Behandlung verfügbar oder verträglich ist. Die am häufigsten beobachteten unerwünschten Arzneimittelwirkungen waren Erbrechen, Übelkeit, Kopfschmerzen, Schlaflosigkeit, Schwäche, Schwindel und Tremor. Da in den Studien nur eine kleine Anzahl von Fällen eines späten Rückfalls auftrat, empfiehlt der CHMP ein Follow-up-Monitoring von bis zu 24 Monaten.