Der monoklonale Antikörper ist zur Behandlung der AML bereits ab einem Alter von 15 Jahren zugelassen. Voraussetzung ist, die Erkrankung wurde bei den Betroffenen neu diagnostiziert und noch nicht vorbehandelt. Gemtuzumab Ozogamin wird in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin angewendet. Mylotarg ist für AML-Patienten geeignet, deren Krebszellen das Protein CD33 exprimieren. Mit bis zu 90 Prozent sind die meisten Patienten CD33-positiv. Das gentechnisch hergestellte Arzneimittel wird nicht zur Behandlung der akuten promyelozytischen Leukämie (APL) angewendet.

Mylotarg wird als Pulver zu 5 mg als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung auf den Markt kommen. Betroffene erhalten eine Infusion über einen Zeitraum von zwei Sunden. Normalerweise werden drei Infusionen in einer Woche an den Tagen 1, 4 und 7 verabreicht. Spricht der Betroffene auf die Erstbehandlung an, kann eine Konsolidierungsbehandlung angeschlossen werden. Als Prämedikation wird die Gabe eines Kortikosteroids, eines Antihistaminikums sowie Paracetamol eine Stunde vor der Mylotarg-Infusion empfohlen. So sollen infusionsbedingte Symptome wie Rötung der Haut, Schüttelfrost oder Fieber vermieden werden.

Der humanisierte Antikörper vom Typ Immunglobulin-G-Subtyp 4 (IgG4) richtet sich gegen das Antigen CD33, ein Oberflächenlektin der leukämischen Zellen. Der Wirkstoff besteht aus zwei kovalent gebundenen Komponenten – der zytotoxischen und dem monoklonalen Antikörper Gemtuzumab, der an CD33 bindet. In der Folge werden beide Komponenten aufgenommen und durch das Toxin Calcicheamicin DNA-Brüche induziert, was schließlich zum Zelltod führt.

Mylotarg hat bereits im Jahr 2000 die US-Zulassung erhalten. Pfizer hat das Arzneimittel zehn Jahre später aufgrund von Bedenken zur Arzneimittelsicherheit wieder vom Markt genommen. Weitere Studien konnten jedoch die Wirksamkeit belegen und so erlebte Mylotarg im September 2017 mit der Erteilung einer zweiten US-Zulassung ein Revival.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hatte 2008 die Zulassung für Mylotarg verweigert, da die Experten die Wirksamkeit anzweifelten. Im zweiten Anlauf wurde dem Arzneimittel im April dieses Jahres die EU-Zulassung erteilt. Die Experten kamen zu dem Schluss, dass der Nutzen die Risiken überwiegt. Zwar können einige unerwünschte Arzneimittelwirkungen schwerwiegend sein, doch gelten diese angesichts der Schwere der Erkrankung als akzeptabel. Mehr als drei von zehn Personen, die mit der Kombination Mylotarg, Daunorubicin und Cytarabin behandelt werden, können unter Blutungen und schweren Infektionen leiden. Bei mehr als einem von zehn Betroffenen können diese Nebenwirkungen schwerwiegend sein. Außerdem sind Nebenwirkungen wie Lebererkrankungen oder Tumorlysesyndrom möglich.

Eine Studie an 271 Probanden zeigt, dass die Gabe von Mylotarg, Daunorubicin und Cytarabin den Zeitraum bis zum Wiederauftreten des Krebses um bis zu acht Monate verlängern kann. Durchschnittlich dauerte es 17,3 Monate, bis die Behandlung fehl schlug, der Krebs wieder auftrat oder der Patient verstarb. Unter Daunorubicin und Cytarabin allein, waren es zum Vergleich 9,5 Monate.