Myalepta wurde im Juli 2012 der Status Orphan drug zugesprochen. Vor etwa vier Jahren hat das Arzneimittel von der US-Arzneimittelagentur die Zulassung erhalten. Das Medikament kann zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie als Ersatztherapie Anwendung finden, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln.

Das Arzneimittel könnte als Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung auf den Markt kommen. Metreleptin ist ein rekombinantes menschliches Leptin-Analogon, das die physiologische Leptin-Wirkung nachahmt und am zugehörigen Rezeptor bindet und diesen aktiviert. Somit wird der Fettabbau gefördert und die Anreicherung von verschiedenen Fetten in Leber und Muskel vermindert. Das Arzneimittel vermag die Triglycerid- und glykosyliertem Hämoglobin-Spiegel zu senken und senkt die Insulinresistenz.

Die häufigsten unerwünschten Arzneimittelwirkungen sind Hypoglykämie, Gewichtsabnahme, Reaktionen an der Injektionsstelle und Bildung neutralisierender Antikörper. Kontraindiziert ist Myalept bei Patienten mit allgemeiner Adipositas, HIV-assoziierter Lipodystrophie oder Diabetikern ohne das die Diagnose generalisierte Lipodystrophie gestellt wurde.

Die generalisierte Lipodystrophie ist von einem Verlust des Fettgewebes gekennzeichnet. Wird die Erkrankung im Laufe des Lebens erworben, nimmt das Fettgewebe beispielsweise selektiv an Gesicht, Armen oder Beinen ab. Die Erkrankung geht mit einer Insulinresistenz und einem höheren kardiovaskulären Risiko einher.

Leptin wird im Fettgewebe gebildet und ist an der Regulation der Nahrungsaufnahme und Insulin beteiligt. Das Hormon besitzt eine appetithemmende Wirkung. Fehlt es dem Körper an Fettgewebe, ist demzufolge der Leptin-Spiegel niedrig und die Kalorienaufnahme erhöht.