Mukoviszidose: Vielversprechender Wirkstoff entdeckt

Berlin -

Durch Schleim verengte Atemwege erschweren den Alltag von Mukoviszidose- sowie COPD-Erkrankten erheblich. Bisher gab es für diese Erkrankungen keine effektiv schleimlösenden Medikamente. Ein neuer Wirkstoff könnte dies nun ändern. Erste klinische Studien sind bereits geplant.

Weltweit leiden laut Lungeninformationsdienst bis zu 100.000 Kinder und junge Erwachsene an Mukoviszidose, auch Cystische Fibrose genannt. Betroffene haben vor allem mit zähem und festsitzendem Schleim zu kämpfen. Dadurch wird die Atmung erschwert. Nicht nur Mukoviszidose-Patient:innen leider darunter, sondern auch Patient:innen mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD), Asthma und Bronchiektasen. Einen effektiven Schleimlöser gibt es bisher nicht. Forscher:innen des Deutschen Zentrums für Lungenforschung, der Charité Universitätsmedizin Berlin und der University of California haben nun jedoch einen neuen schleimlösenden Wirkstoff gefunden, der die Therapieansätze für solche Lungenerkrankungen verändern könnte.

Hoffnung für Lungenkranke

DZL-Forscher Prof. Dr. Marcus Mall, Direktor der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin der Charité, hat zusammen mit internationalen Wissenschaftler:innen die Wirkung der Substanz MUC-031untersucht. MUC-031 zeigte im Auswurf von Patient:innen mit Mukoviszidose, eine starke schleimlösende und therapeutische Wirkung. Das Sekret konnte schnell und effektiv gelöst werden und verbesserte im Tiermodell krankheitstypische Symptome, wie im „European Respiratory Journal“ veröffentlichte Ergebnisse belegen.

Die Wissenschaftler:innen analysierten dafür den Auswurf von Patientinnen und Patienten mit Mukoviszidose. Betroffene entwickeln ein schleimiges, zähes Sekret, welches die unteren Atemwege belegt und somit das Atmen erschwert. Besonderes Augenmerk lag auf dem Verformungs- und Fließverhalten des Sputums unter Anwendung von herkömmlichen Mukolytika, verglichen mit dem neuen Wirkstoff. Ziel der schleimlösenden Therapie: Sekret soll gelockert und besser abtransportiert werden können.

Entzündungshemmend und lindernd

Die Ergebnisse konnten belegen, dass MUC-031 nach Einnahme bereits 15 Minuten später mehr schleimiges Sekret in die Sputumproben beförderte als die herkömmlichen Medikamente. Zudem konnten die Forscher:innen in einem Mausmodell zur Cystischen Fibrose zeigen, dass MUC-031 die Schleimansammlung verringert, die Entzündung der Atemwege lindert und das Überleben der Tiere verbesserte.

„Unsere Arbeit ist ein schönes Beispiel, wie akademische Forschung zur Entwicklung neuer Therapien beitragen kann“, so Mall. Außerdem zeige sie, wie Wissen von einer seltenen genetischen Erkrankung wie Mukoviszidose auf eine Volkskrankheit wie COPD übertragen werden könne. Die positiven präklinischen Ergebnisse initiierten zur Planung einer ersten klinischen Studie zur Wirksamkeit der Substanz.