Morbus Basedow: Tepezza gegen Augenschäden

Berlin -

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Horizon Therapeutics die Zulassung für Tepezza (Teprotumumab) erteilt: Das Arzneimittel stellt damit die erste medikamentöse Behandlungsoption für die Augenbeteiligung bei Morbus Basedow dar, welche auch als „Thyroid Eye Disease“ (TED) oder endokrine Orbitopathie (EO) bezeichnet wird.

Die EO kann einen besonderen Teil des Krankheitsbildes bei Morbus Basedow darstellen: Bei der Autoimmunerkrankung kommt es zur Bildung von Antikörpern gegen die Schilddrüse. In der Folge entsteht eine vermehrte Hormonproduktion, die schließlich zu einer Schilddrüsenüberfunktion führt. In einigen Fällen werden auch im Gewebe der Augenhöhlen TSH-Rezeptoren ausgebildet: Die eigentlich gegen die Schilddrüse gerichteten Antikörper greifen dann auch die Rezeptoren im Auge an. Anfänglich kann es zu weniger charakteristischen Symptomen wie Augenschmerzen, Lichtempfindlichkeit oder Problemen beim Schließen der Augen kommen.

Durch den Autoimmunprozess entsteht schließlich eine Entzündungsreaktion in den Augenhöhlen: Die Folge können Funktionsbeeinträchtigungen der Augenmuskeln sein, die mit Schielen oder Doppeltsehen einhergehen. Häufig werden die Augäpfel durch die Schwellung nach außen gedrückt und treten deutlich hervor (Augenprotrusion). Meist verläuft die Erkrankung in Schüben, sie kann sowohl vor, während oder nach dem Ausbruch der eigentlichen Schilddrüsenerkrankung auftreten, bei einem Ausbruch der Augenerkrankung können die Schilddrüsenhormone daher im Normalbereich liegen. Betroffene sind durch die Symptomatik häufig in ihrem Alltag und ihrer Handlungsfähigkeit stark eingeschränkt: Viele sind nicht mehr in der Lage, Auto zu fahren oder einer täglichen Arbeit nachzugehen.

Das nun durch die FDA zugelassene Arzneimittel Tepezza stellt die erste medikamentöse Therapieoption dieser Erkrankung dar. Teprotumumab ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper und ein zielgerichteter Inhibitor des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-1-Rezeptors (IGF-1R). Das Arzneimittel wird in Form von acht Infusionen alle drei Wochen verabreicht. „Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein für die Behandlung von Schilddrüsenerkrankungen“, sagte Dr. Wiley Chambers, stellvertretender Direktor der Abteilung für Transplantations- und Ophthalmologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelevaluierung und -forschung. Die neuartige Behandlung könne möglicherweise den Krankheitsverlauf verändern und den Patienten ersparen, mehrere invasive Eingriffe vornehmen zu lassen.

Tepezza wurde auf der Grundlage der Ergebnisse von zwei Studien zugelassen: Insgesamt nahmen 170 Patienten mit aktiver Schilddrüsenerkrankung teil. Sie erhielten entweder Tepezza oder Placebo: Von den Patienten, denen Tepezza verabreicht wurde, zeigten 71 Prozent in Studie 1 und 83 Prozent in Studie 2 eine Verringerung der Augenprotrusion um mehr als zwei Millimeter im Vergleich zu 20 beziehungsweise 10 Prozent der Patienten, die Placebo erhielten. Signifikante Verbesserungen wurden zudem in Bezug auf Orbitalschmerzen, Schwellung der Augenlider und Doppelsehen verzeichnet.

Die häufigsten Nebenwirkungen unter der Behandlung mit Teprotumumab waren Muskelkrämpfe, Übelkeit, Alopezie, Durchfall, Müdigkeit, Hyperglykämie, Hörverlust, trockene Haut, veränderter Geschmackssinn und Kopfschmerzen. In der Schwangerschaft ist Tepezza kontraindiziert: Frauen im gebärfähigen Alter sollten daher vor Beginn einer Behandlung ihren Schwangerschaftsstatus überprüfen und während der Behandlung und für einen Zeitraum von sechs Monaten nach der letzten Gabe von Tepezza eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.

Der Zulassungsantrag wurde im Zuge einer „Priority Review“ bearbeitet, zudem erhielt das Arzneimittel den Status „Breakthrough-Therapie“ und die Orphan-Drug-Auszeichung. Die Entwicklung von Tepezza wurde teilweise durch das „Orphan Products Grants Program“ unterstützt, das Zuschüsse für klinische Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von Produkten zur Verwendung bei seltenen Krankheiten oder Zuständen bereitstellt.