Mit Uptravi (Selexipag) will Actelion ein neuartiges Medikament zur Behandlung der PAH auf den Markt bringen. Der Hersteller hatte die Zulassung im März 2014 beantragt. Eine Markteinführung ist im Laufe des Jahres geplant. Uptravi ist der erste selektive orale Prostacyclin-Rezeptoragonist. Durch die Bindung an den IP2-Rezeptor bewirkt das Mittel eine Erweiterung der Blutgefäße. Zudem hat Uptravi eine zellwachstumshemmende und antiinflammatorische Wirkung.

Erwachsene Patienten, die nach Behandlung mit Endothelin-Antagonisten (ERA) oder Phosphodiesterase 5-Inhibitoren (PDE-5) nicht ausreichend therapiert werden können, sollen zukünftig zusätzlich Uptravi erhalten. Für Patienten, die für eine Behandlung mit ERA- oder PDE-5 Inhibitoren nicht in Frage kommen, soll Uptravi auch als Monotherapie eingesetzt werden.

In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie hatten die 1156 Patienten entweder zweimal täglich Selexipag oder Placebo erhalten. Dabei verringerte der Wirkstoff das Morbiditäts- und Mortalitäts-Risiko im Vergleich zu Placebo um knapp 40 Prozent. Die Wirksamkeit konnte in allen wichtigen Untergruppen nachgewiesen werden. Selexipag war dabei genauso verträglich wie die Behandlung mit Prostacyclinen: Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, Durchfall, Übelkeit, Kieferschmerzen, Erbrechen, Schmerzen in den Extremitäten, Myalgie und Nasopharyngitis.

Bristol Myers-Squibb (BMS) und AbbVie haben sich bei der Entwicklung des monoklonalen IgG1-Antikörpers Emplicity (Elotuzumab) zusammengetan und erhielten nun die positive Entscheidung der EMA. Emplicity soll bei der Behandlung des rezidivierenden oder refraktären Multiplen Myeloms zur Anwendung kommen. Der Wirkstoff richtet sich gegen ein Oberflächen-Glykoprotein der Myelomzellen. Das Produkt soll laut EMA-Empfehlung in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason verabreicht werden.

In einer randomisierten, offenen Phase-III-Studie mit 646 Patienten verlangsamte die Hinzunahme von Elotuzumab zur Kombination aus Lenalidomid und Dexamethason die Krankheitsprogression um 4,2 Monate. Häufigste Nebenwirkungen waren Reaktionen auf die Infusion, Durchfall, Herpes-zoster-Reaktivierung, Nasopharyngitis, Husten, Infektionen der oberen Atemwege, Lymphopenie und Gewichtsverlust.

Coagadex (rekombinanter Faktor X) des Spezialherstellers Bio Products soll laut Empfehlung der EMA zukünftig zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungsepisoden von Patienten mit hereditärer Faktor-X-Defizienz eingesetzt werden. Coagadex hatte bereits 2007 den Status als Orphan Drug erhalten. Die Datengenerierung erwies sich als langwierig: Für die äußerst seltene Erkrankung hatte der Hersteller in zwei offenen Studien nur insgesamt nur 16 Patienten rekrutieren können.

Die Ergebnisse überzeugten das Expertengremium der EMA: Spontan auftretende Blutungen konnten zu 98,8 Prozent mit gutem oder sehr gutem Erfolg gestoppt werden. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Rötung und Schmerzen an der Injektionsstelle, Rückenschmerzen und Müdigkeit.