Lumoxiti ist zur Behandlung von Erwachsenen, die an rezidivierender oder refraktärer Haarzell-Leukämie erkrankt sind, zugelassen. Geeignet ist die Therapie, wenn die Betroffenen bereits mindestens zwei systemische Behandlungen erhalten haben – einschließlich eines Purin-Nukleosid-Analogons. Kontraindiziert ist das Arzneimittel bei einer schweren Leberfunktionsstörung.

Die empfohlene Dosis beträgt 0,04 mg/kg KG, als intravenöse Gabe über einen Zeitraum von 30 Minuten. Ein Zyklus dauert 28 Tage, die Infusion erfolgt an den Tagen 1, 3 und 5 über bis zu sechs Zyklen, Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

Die Zulassung beruht auf den Ergebnissen einer Phase-III-Studie. Diese einarmige offene klinische Studie mit 80 Probanden zeigt ein Gesamtansprechen für 75 Prozent der mit Moxetumomab pasudotox behandelten Patienten. Für 30 Prozent wurde eine dauerhafte und vollständige Antwort dokumentiert. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen infusionsbedingte Reaktionen, Ödeme, Übelkeit, Müdigkeit, Kopfschmerzen, Fieber oder Verstopfung.

Moxetumomab pasudotox ist ein auf CD22 gerichtetes Zytotoxin und umfasst den CD22-bindenden Teil des Antikörpers, der mit einem verkürzten bakteriellen Toxin fusioniert ist. Das Toxin hemmt die Proteinbiosynthese, was schließlich zur Apoptose führt. In den USA hat Lumoxiti den Status Orphan drug.

Haarzell-Leukämie ist eine seltene, chronische und langsam wachsende Leukämieform. Gekennzeichnet ist die Erkrankung durch eine Überexprimierung abnormaler B-Zell-Lymphozyten im Knochenmark. Die Folgen können bedingt durch Infektionen, Blutungen und Anämie lebensbedrohlich sein. In den USA erkranken etwa 1000 Patienten pro Jahr. Etwa 30 bis 40 Prozent der Betroffenen, die auf eine Therapie ansprechen, entwickeln fünf bis zehn Jahre nach der ersten Behandlung ein Rezidiv. Lumoxiti bietet den Patienten eine neue Therapieoption nach mehr als 20 Jahren.

Leustatin (Janssen) und Litak (Lipomed) enthalten das Purin-Nukleosid-Analogon Cladribin und sind zur Behandlung der Haarzell-Leukämie zugelassen. Das Prodrug wird in den Körperzellen zum aktiven Triphosphat phosphoryliert. Der aktive Metabolit baut sich als falscher Bestandteil in die DNA ein und hemmt die Polymerasen. Die Zellteilung wird unterbrochen und es kommt schließlich zur Apoptose. Der Antimetabolit verursacht somit Strangabbrüche und verbraucht Lymphozyten. Während der Behandlung sind Nebenwirkungen wie Lymphopenie, Infektionen, Hautausschläge und Herpes zoster möglich.