Die Entscheidung der EU-Kommission basiert auf der „Protocol S-Studie“, die vom unabhängigen US-Ärztenetzwerk DRCR durchgeführt wurde. Bei der Studie handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, aktiv kontrollierte Phase-III-Studie, mit der ein Nachweis der Nichtunterlegenheit gegenüber der panretinalen Laserkoagulation dargestellt werden soll. Diese Lasertherapie ist die bisherige Standardbehandlung. Bei dem Eingriff wird die periphere Netzhaut jedoch dauerhaft zerstört, was wiederum mit Beeinträchtigungen einhergeht: Es kann zu Einschränkungen des peripheren Gesichtsfeldes und des Kontrastsehens kommen.

Nach zwei Jahren zeigte sich im primären Endpunkt der Studie, dass die Verbesserung der Sehschärfe unter 0,5 mg Lucentis der Laser-Behandlung durchschnittlich nicht unterlegen war. Die Sehschärfe konnte außerdem fünf Jahre später noch bei Patienten erhalten bleiben, unabhängig davon, ob zu Studienbeginn zusätzlich ein diabetisches Makulödem vorlag oder nicht.

Darüber hinaus konnte bei einem größeren Anteil der Patienten unter Ranibizumab im Vergleich zum Laser eine Verbesserung von ≥ 2 Stufen auf der DRSS-Skala (Diabetic Retinopathy Severity Score) ab Baseline nach einem beziehungsweise zwei Jahren gezeigt werden. Bei Patienten ohne ein diabetisches Makulödem konnte zudem die Wahrscheinlichkeit, ein Makulaödem zu entwickeln, unter Ranibizumab im Vergleich zur Lasertherapie verringert werden.

Ranibizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der alle biologisch aktiven Formen des vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors A (VEGF-A) hemmt, welcher bei bestimmten Augenerkrankungen erhöht ist. Ranibizumab wurde speziell für das Auge entwickelt, um die systemische Exposition zu minimieren. Lucentis ist als Injektionslösung oder Fertigspritze erhältlich. Bislang war das Präparat zugelassen zur Behandlung der neovaskulären altersabhängigen Makuladegeneration (nAMD) und bei Visusbeeinträchtigungen infolge eines diabetischen Makulaödems (DMÖ), eines retinalen Venenverschlusses (RVV) oder einer chorioidalen Neovaskularisation (CNV) bei Erwachsenen. Vor kurzem erweiterte sich die Zulassung bereits um die Behandlung der ROP in Zone I (Stadien 1+, 2+, 3 oder 3+), Zone II (Stadium 3+) und der AP ROP (aggressiv-posterioren Frühgeborenen-Retinopathie). Nun folgt eine weitere Zulassungserweiterung für die Behandlung der proliferativen diabetischen Retinopathie (PDR).

Ranibizumab ist mittlerweile in über 110 Ländern zugelassen. Weltweit wurden 251 klinische Studien mit dem Wirkstoff durchgeführt. In einem weltweiten klinischen Entwicklungsprogramm mit 5,5 Millionen Patientenjahren seit der US-Markteinführung im Jahr 2006 wurde das Sicherheitsprofil von Ranibizumab zudem umfassend untersucht. Entwickelt wurde Ranibizumab von Genentech und Novartis: Genentech hält die kommerziellen Rechte in den USA, Novartis ist im Besitz der Rechte für die übrige Welt.

Die PDR ist eine Form der diabetischen Retinopathie (DR) und die zweithäufigste Ursache für Erblindung im erwerbsfähigen Alter. Es handelt sich um eine häufige und fortschreitende Komplikation des Diabetes Mellitus. Verursacht wird die Erkrankung durch eine Schädigung der kleinen Blutgefäße in der Netzhaut. Diabetische Retinopathie wird in mehrere Stadien eingeteilt, wobei die PDR-Stadien die fortgeschrittenen Stufen darstellen. Die Komplikation eines diabetischen Makulaödems kann in jedem DR-Stadium auftreten.