Die im AMNOG angelegten Prozesse seien ungeeignet, zu einem angemessenen Erstattungsbetrag selbst für wichtige Medikamente mit belegtem Zusatznutzen und Orphan-Drug-Status zu gelangen, moniert Dr. Tobias Eichhorn, Pharmachef bei Pfizer.

So würden die Jahrestherapiekosten von Arzneimitteln zugrunde gelegt, die den aktuellen medizinischen Standards nicht entsprächen. Das sei unverständlich, zumal es bei seltenen Erkrankungen eben oft keine adäquaten Arzneimittel gebe. Die fehlende Vergleichsmöglichkeit sei bei der Zulassung auch anerkannt worden.

Eichhorn kritisiert, dass die Verhandlungen nicht auf Basis aktueller medizinischer Leitlinienempfehlungen zur CML-Therapie und unter Berücksichtigung des Orphan-Drug-Status geführt wurden. „Damit Deutschland bei der Verfügbarkeit innovativer Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen im internationalen Vergleich nicht abgehängt wird, muss das Verfahren dringend überprüft werden.“

Wegen des zu erwartenden Nutzens hatte die EMA für Bosulif eine bedingte Zulassung im Schnellverfahren empfohlen: Bei der Behandlung mit den zugelassenen Präparaten sprechen einige Patienten gar nicht an, andere entwickeln Resistenzen oder Unverträglichkeiten. Grundlage für das Votum war eine einarmige Phase-I/II-Studie mit 500 Patienten.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hatte Bosulif einen „Zusatznutzen mit nicht quantifizierbarem“ Ausmaß bescheinigt. Beim GKV-Spitzenverband reagierte man auf den Abbruch der Verhandlungen durch Pfizer betont gelassen: Man bedauere diesen Schritt, denn damit stehe Patienten eine möglicherweise hilfreiche zusätzliche Therapieoption nicht mehr zur Verfügung. Die Kassen finden schon länger, dass nicht jedes Orphan Drug den Sonderstatus verdient.