EMA empfiehlt Orphan Drugs

Berlin -

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat getagt und die Zulassung vier als Orphan Drugs eingestufter Arzneimittel empfohlen. Einige Präparate sind in den USA bereits auf dem Markt.

Bavencio (Avelumab) wurde im März im beschleunigten Zulassungsverfahren von der US-Arzneimittelbehörde (FDA) für die Behandlung von Erwachsenen mit metastasiertem Merkelzellkarzinom (mMCC) zugelassen. Nur zwei Monate später wurde um die Indikation lokal fortgeschrittenes oder metastasiertes Urothelkarzinom (UC) erweitert. Nun hat auch die EMA ein positives Votum für die Indikation mMCC abgegeben. Die Zulassung für Bavencio in der Stärke 20 mg/ml wird für das dritte Quartal erwartet – Antragsteller ist Merck Serono.

Avelumab ist eine gemeinsame Entwicklung von Merck und Pfizer. Der humane Antikörper gegen den programmierten-Zelltod-Liganden 1 (PD-L1) könnte zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab zwölf Jahren mit mMCC intravenös verabreicht werden. Basis für die beschleunigte Zulassung in den USA sind positive Ergebnisse bezüglich Ausmaß und der Dauer des Tumoransprechens.

Wirksamkeit und Sicherheit von Bavencio wurden in der Studie „Javelin Merkel 200“ belegt. Hier handelt es sich um eine offene, einarmige, multizentrische Studie mit 88 Patienten. Ursprünglich wurde Avelumab von Merck entdeckt und entwickelt, heute kooperiert der Konzern aus Darmstadt mit Pfizer im Rahmen einer immunonkologischen Allianz. Es laufen mehrere klinische Studien zu verschiedenen Krebsarten mit Avelumab, darunter Lungenkrebs, Brustkrebs, Magenkrebs, Eierstockkrebs, Blasenkrebs, Hautkrebs und Tumoren des Mesothels.

Lutathera (Lutetium Oxodotreotid) erhielt ein positives Votum für die Behandlung von nicht operablen oder metastasierenden, gut differenzierten gastroenteropankreatischen neuroendokrinen Tumoren (GEP-NETs) bei Erwachsenen, die positiv bezüglich des Somatostatin-Rezeptors vom Subtyp 2 (SST2) sind. Das radioaktiv markierte Peptid des Herstellers Advanced Accelerator Applications (AAA) besitzt eine hohe Affinität zum SST2, der auf malignen Tumorzellen überexprimiert ist. Auf die benachbarten gesunden Zellen hat der Arzneistoff eine begrenzte Wirkung.

Die häufigsten Nebenwirkungen können Übelkeit, Erbrechen, Anämie oder Müdigkeit sein. Das Arzneimittel konnte einen Vorteil im progressionsfreien Überleben im Vergleich zum Somatostatin-Rezeptor-Antagonisten Octreotid zeigen.

Für Rydapt (Midostaurin, Novartis) wurde eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Erwachsenen mit der Diagnose akute myeloische Leukämie (AML) mit FLT-3-Mutation sowie als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit aggressiver systemischer Myastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziiertem hämatologischen Neoplasma (SM AHN) oder Mastzellleukämie ausgesprochen.

Midostaurin ist ein oraler Multi-Kinase-Hemmer, der die Weiterleitung von Signalen der Wachstumsfaktor-Rezeptoren FLT3 und KIT unterbindet. Eine mutierte Variante von FLT3 ist bei etwa einem Drittel aller Patienten mit AML maßgeblich an der Zellproliferation beteiligt. Minostaurin wird als Weichkapsel zu 25 mg morgens und abends im Abstand von zwölf Stunden zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen. In den USA ist das Arzneimittel bereits auf dem Markt.

Xermelo (Telotristat, Ipsen Pharma) erhielt ein positives Votum für die Behandlung der Karzinoid-System-Diarrhoe in Kombination mit einem Somatostatin-Analogon (SSA) bei Erwachsenen, die mit einer SSA-Therapie nur unzureichend behandelt wurden. Der Arzneistoff hemmt die L-Tryptophan-Hydroxylasen (TPH 1 und 2), die an der Serotonin-Biosynthese maßgeblich beteiligt sind. Somit bleibt die periphere Serotoninbiosynthese im Darm aus. Der Neurotransmitter ist bei neuroendokrinen Tumoren mit Karzinoidsyndrom im Übermaß vorhanden, der Botenstoff spielt bei der Genese eine entscheidende Rolle.

Die Einnahme der Filmtabletten soll dreimal täglich mit einer Mahlzeit erfolgen. Die häufigsten Nebenwirkungen können Übelkeit, Kopfschmerzen, Depression, Blähungen, Appetitverminderung, oder periphere Ödeme sein. In den USA ist das Arzneimittel bereits auf dem Markt.