Durch die Mutation wird das BRAF-Protein überexprimiert, was zu einer verstärkten Zellteilung und Tumorwachstum führt. Jeder zweite Patient mit metastasiertem Melanom weist eine Mutation der Proteinkinase auf, 80 bis 90 Prozent an der Aminosäureposition V600 (Glutamat statt Valin).

Neben Antikörpern wie Yervoy (Ipilimumab, Bristol-Myers Squibb) steht mit Zelboraf bereits ein Proteinkinasehemmer zur Verfügung. Auch Tafinlar verzögert durch Hemmung des onkogenen Proteins das Fortschreiten der Erkrankung und die Ansprechrate im Vergleich zur Standardchemotherapie mit Dacarbazin. In den USA ist das Präparat bereits seit Mai zugelassen.

Häufigste Nebenwirkungen sind Hyperkeratosen und Papillome, Kopfschmerzen, Fieber, Gelenkschmerzen und Abgeschlagenheit, Übelkeit und Erbrechen, Hautauschlag und Alopelzie. Auch Nierenversagen, Pakreatitis, Uveitis sowie QT-Verlängerung und Sekundärkarzinome wurden beobachtet.

Das maligne Melanom ist die sechshäufigste Krebsart bei Männern und die siebthäufigste bei Frauen. In Europa werden jährlich 60.000 neue Diagnosen gestellt, 8300 Männer und 7600 Frauen sterben laut EMA pro Jahr an der Erkrankung. Im fortgeschrittenen Stadium liegt das mittlere Überleben bei sechs Monaten.