Kleinwuchs: „Nicht quantifizierbarer“ Zusatznutzen für Vosoritid

Berlin -

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner aktuellen Sitzung unter anderem die Zusatznutzenbewertung von Vosoritid (bekannt aus Voxzogo, Biomarin International) abgeschlossen. Mit dem Wirkstoff steht erstmals eine Therapieoption zur Verfügung, die gezielt gegen die Ursache der genetischen Achondroplasie – häufig auch als Kleinwuchs bezeichnet – richtet. Dennoch kann der G-BA dem Mittel nur einen „nicht quantifizierbareren“ Zusatznutzen bescheinigen.

Bei Menschen mit Achondroplasie liegt eine genetische Mutation vor, welche dazu führt, dass die Wachstumsfugen der Knochen verfrüht verknöchern. Dadurch ist vor allem das Längenwachstum von Armen und Beinen eingeschränkt. Im Vergleich zum Rumpf kommt es dadurch zu stark verkürzten sowie disproportionalen Extremitäten. Oft werden Patient:innen mit Kleinwuchs nur bis zu 1,30 groß.

Bislang konnte die Erkrankung nicht gezielt therapiert werden. Mit dem Wirkstoff Vosoritid kann erstmals ein Medikament eingesetzt werden, welches sich gegen die verfrühte Verknöcherung richtet. Es kann ab einem Alter von zwei Jahren verwendet werden, wenn ein genetischer Test die Erkrankung bestätigt hat. Die Behandlung kann fortgeführt werden, bis die Wachstumsfugen geschlossen sind.

Ausmaß des Zusatznutzens unklar

Obwohl es sich um einen Meilenstein in der Therapie des Kleinwuchses handelt, kann der G-BA keine Aussage darüber treffen, „wie groß das Ausmaß des Zusatznutzens des neuen Orphan Drug ist“. Die Substanz durchlief das vereinfachte Verfahren und wurde daher nur auf Basis der Zulassungsunterlagen bewertet.

„In den vorgelegten Daten des pharmazeutischen Unternehmers wurde zwar ein positiver Effekt hinsichtlich der Körpergröße gezeigt, allerdings blieb angesichts der recht kurzen Studiendauer unklar, ob beziehungsweise wie lange dieser Effekt hinsichtlich des Wachstums über einen längeren Zeitraum anhält“, urteilt der G-BA. Insgesamt könne deshalb nur ein „nicht quantifizierbarer“ Zusatznutzen anerkannt werden.