Hypersomnie: FDA lässt Gamma-Hydroxybuttersäure zu

Berlin -

Gamma-Hydroxybuttersäure (GHB) hat bisher vor allem als Partydroge oder Bestandteil von K.O.-Tropfen Bekanntheit erlangt. Nun hat die US-Arzneimittelbehörde FDA Natriumoxybat – ein Salz der GHB – zur Behandlung der Hypersomnie zugelassen. Es wird unter dem Handelsnamen Xywav von Jazz Pharmaceuticals vermarktet.

Bei der Hypersomnie handelt es sich um eine seltene Schlafstörung. Betroffene leiden unter exzessiver Tagesschläfrigkeit, obwohl sie ihren Nachtschlaf als lang und erholsam beschreiben. Auch messbar ist keine schlechtere Schlafqualität zu ermitteln. Meist beginnt die Erkrankung im Jugendalter. Die Lebensqualität der Betroffenen ist stark eingeschränkt. Die genaue Ursache der Erkrankung ist bisher nicht bekannt.

GHB ist der im Körper vorkommenden Gamma-Aminobuttersäure (GABA) verwandt. Der Wirkstoff gilt als potentes Narkotikum. Vor allem ist er daher als Bestandteil von K.O.-Tropfen bekannt. Oft wird GABA im Schwarzmarkt als „Goop“, „G" oder fälschlicherweise als „Liquid Ecstasy“ bezeichnet. Mit dem darin vorkommenden Methylendioxymethylamphetamin (MDMA) hat sie jedoch keine strukturelle Ähnlichkeit.

Erst Narkolepsie, dann Hypersomnie

Seit 2002 ist GHB zur Behandlung von Narkolepsie zugelassen. Deshalb folgten im Anschluss Untersuchungen zum Einsatz der Substanz bei der idiopathischen Hypersomnie. Nun wurde das Natriumsalz auch hier als Therapieoption zugelassen. Aufgrund des hohen Missbrauchspotenzials durfte der Wirkstoff bislang nicht verordnet werden. Deshalb ist das Medikament auch nach der Zulassung nur über das sogenannte „REMS-Programm“ (Risk Evaluation and Mitigation Strategies) der FDA zugänglich. Es soll verhindern, dass die Mittel im Schwarzmarkt landen.

Basis für die Zulassungserweiterung sind die Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit 154 Patient:innen: Die Teilnehmer:innen im Alter von 18 bis 75 Jahren wurden zunächst über 10 bis 14 Wochen mit Xywav behandelt, um die individuelle Dosis zu ermitteln. Anschließend wurden sie auf ein Fortsetzen der Behandlung oder Placebo randomisiert. Ziel der Therapie war die Verbesserung des Nachtschlafes, denn hier vermuten Expert:innen die Ursache der Erkrankung. Als Kriterium für die Tageschläfrigkeit wurde der Epworth-Test mit einer Skala von 0 bis 24 Punkten herangezogen: Je höher die Punktzahl, umso stärker die Schlafstörung.

Im Vergleich sei es in der Placebogruppe zu einer raschen Verschlechterung gekommen: Die Punktdifferenz im Test lag bei mehr als 6,5 Punkten und war damit signifikant. Auch ein krankheitsspezifischer Fragebogen zeigte eine deutliche Verschlechterung der Symptomatik nach Absetzen der Medikation in der Placebogruppe. Die häufigsten Nebenwirkungen der Behandlung waren Übelkeit (21,4 %), Kopfschmerzen (16,2 %), Schwindel (11,7 %), Angstzustände (10,4 %) und Erbrechen (10, 4%).