In den USA ist mit Juxtapid (Lomitapid) neuartiger Cholesterinsenker zugelassen worden. Das Präparat des Herstellers Aegerion Pharmaceuticals kann als Orphan drug zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie eingesetzt werden. Kombiniert werden soll die Behandlung mit fettarmer Ernährung und anderen lipidsenkenden Maßnahmen.
Das Krankheitsbild, bei dem die Mutation durch beide Elternteile vererbt wurde, betrifft einen von einer Millionen Menschen. Die Betroffenen können kein LDL abbauen und erleiden daher oft schon in jungen Jahren Herzinfarkte oder sterben.
Juxtapid hemmt das mikrosomale Triglycerid-Transfer-Protein (MTP), wodurch weniger Lipoproteine von der Leber ins Blut sezerniert werden. Dadurch sinkt der Cholesterinspiegel; allerdings kann es zu einer Akkumulation in der Leber kommen. Wegen der Hepatotoxizität gibt es spezielle Warnhinweise.
Das Präparat wird einmal täglich als Kapsel unabhängig von den Mahlzeiten genommen, die Patienten sollten fettlösliche Vitamine und Mineralstoffe ergänzend einnehmen. Häufige Nebenwirkungen sind Durchfall, Übelkeit, Verdauungsstörungen und Bauchschmerzen.
An der zulassungsrelevanten Studie nahmen 29 Probanden teil, die Dosierung bis 60 Milligramm wurde getestet. Die FDA fordert weitere Untersuchungen.
APOTHEKE ADHOC Debatte