Gentherapie hilft SCID-Kindern

Eine experimentelle Gentherapie hat bei mehreren Kindern die von einer seltenen angeborenen Immunschwäche hervorgerufenen Leiden verbessert. Das berichten zwei Studien über die Behandlung sogenannter „Bubble Babys“ mit dem schweren Immundefekt SCID (Severe Combined Immunodeficiency Disorder). Den betroffenen Kindern fehlt fast die komplette körpereigene Abwehr, so dass sie möglichst abgeschirmt von ihrer Umwelt leben müssen. An sich harmlose Keime können für sie eine tödliche Gefahr darstellen.

Die beiden Studien dokumentieren im Fachblatt „Science Translational Medicine“ den Krankheitsverlauf bei 16 gentherapeutisch behandelten SCID-Kindern in Großbritannien. Die kleinen Patienten waren bei der Behandlung vier Monate bis knapp vier Jahre alt, schreiben die Autoren vom University College London. Den Kindern wurden blutbildende Stammzellen aus ihrem Knochenmark entnommen, in die intakte Gene für das Immunsystem übertragen wurden. Die so behandelten Zellen wurden wieder zurück verpflanzt.

Bei 13 der 16 Kinder schlug die Behandlung wie gewünscht an. Bei ihnen nahm das Immunsystem die Arbeit zwar nicht komplett wieder auf. Ihnen gehe es jedoch den Umständen entsprechend gut, sie könnten etwa eine normale Schule besuchen, berichten die Ärzte. Von den übrigen entwickelte eines eine Leukämie - eine Komplikation, die auch bei Behandlungsversuchen in Frankreich aufgetreten war. Bei den beiden anderen funktionierte die Behandlung unter anderem aus technischen Gründen nicht.

Auch die Transplantation von Stammzellen aus dem Knochenmark eines Spenders kann gegen SCID oft helfen. Doch nicht alle Patienten fänden einen geeigneten Spender, und es bestehe die Gefahr, dass der Körper die fremden Zellen nicht vertrage, schreiben die Mediziner. Die Ergebnisse aus Großbritannien bestätigen laut einem Begleitkommentar die Erfahrungen aus anderen Zentren. Auch in Frankreich, Italien und den USA werden derartige Gentherapien angewendet.